Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) a vu la valeur de ses actions diminuer de 11,5 % vendredi après avoir annoncé les résultats de l'essai de phase 3 HELIOS-B sur le vutrisiran. L'essai a atteint tous ses objectifs principaux et supplémentaires.
Le médicament à l'étude, le vutrisiran, est conçu pour traiter l'amylose à médiation transthyrétine avec atteinte cardiaque (ATTR-CM). Il s'est avéré efficace pour réduire de 28 % la probabilité de décès et de problèmes de santé liés au cœur par rapport à un traitement non actif dans le groupe de participants à l'étude.
Pourtant, la réaction des marchés financiers à ces résultats a été défavorable.
Dans une situation différente, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) a observé une augmentation de 12 % du prix de son action. Cela pourrait s'expliquer par le fait que les investisseurs considèrent les résultats comme potentiellement bénéfiques pour la concurrence dans le domaine des thérapies pour l'ATTR-CM, où BridgeBio est également un concurrent important.
Alnylam a souligné que le vutrisiran pourrait constituer une nouvelle référence en matière de traitement, en particulier pour les personnes qui se trouvent dans la phase initiale de l'ATTR-CM. Le fait de commencer le traitement tôt dans cette phase pourrait permettre de maintenir plus efficacement la capacité fonctionnelle du patient et son bien-être général.
Pushkal Garg, directeur médical d'Alnylam, a souligné la capacité du médicament à prolonger la vie et à réduire la fréquence des séjours à l'hôpital pour des problèmes cardiaques. Malgré ces avancées, la prudence des marchés financiers peut refléter l'incertitude quant à l'influence potentielle du médicament sur un marché fortement concurrentiel.
"Cette étude a montré que la réduction rapide de la protéine TTR nocive par le vutrisiran conduit à une survie plus longue, à moins de visites à l'hôpital pour des problèmes cardiaques et à une progression plus lente de la maladie par rapport à un traitement non actif. Ces avantages ont été constants dans les différents groupes de participants et n'ont pas été affectés par l'utilisation d'autres traitements stabilisants", a déclaré Pushkal Garg, Chief Medical Officer d'Alnylam.
"Bien que ces résultats n'aient pas été évalués par les autorités de santé, les données que nous avons présentées aujourd'hui indiquent que le vutrisiran pourrait devenir un traitement de premier plan pour l'ATTR-CM. Cette maladie s'aggrave avec le temps et peut conduire à la mort, et il existe actuellement peu d'options thérapeutiques."
Cet article a été créé et traduit avec l'aide d'AI et revu par un rédacteur. Pour plus de détails, veuillez consulter nos conditions générales.