Investing.com -- Les actions de Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ont bondi de 60% suite à l'annonce d'une réponse clinique complète chez le premier nourrisson traité dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2. L'essai, mené par son partenaire iECURE, vise à traiter le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC), un trouble génétique.
Les résultats de l'essai clinique ont démontré le potentiel de la plateforme d'édition génique ARCUS® de Precision BioSciences, qui a été utilisée pour insérer une copie fonctionnelle du gène OTC. Le succès obtenu chez le premier patient a renforcé la confiance dans la capacité de la plateforme ARCUS à réaliser des éditions géniques sophistiquées in vivo, y compris l'insertion, l'excision et l'élimination de gènes.
Le nourrisson, traité avec ECUR-506, n'a présenté aucun problème de sécurité clinique significatif, à l'exception d'une transaminite asymptomatique, qui a été gérée et résolue par un traitement immunosuppresseur. Douze semaines après le traitement, le patient a pu arrêter la médication par piégeurs d'ammoniac et augmenter son apport en protéines à des niveaux normaux pour son âge, sans élévation des taux d'ammoniac. La réponse positive s'est maintenue pendant six mois, indiquant une réponse clinique complète.
L'étude OTC-HOPE devrait poursuivre son recrutement dans plusieurs pays avec l'objectif de se terminer en 2025 et de fournir des données complètes sur le programme d'ici le premier semestre 2026. Parallèlement, Precision BioSciences fait également progresser son essai ELIMINATE-B pour PBGENE-HBV, ciblant l'hépatite B chronique, avec des données de phase 1 attendues en 2025.
À la lumière de ces développements, l'analyste de BMO Capital, Kostas Biliouris, a relevé la note de Precision BioSciences de Performance de marché à Surperformance, fixant un objectif de cours à 34,00$. Biliouris a souligné la nature prometteuse des données d'iECURE, déclarant : "Les données d'iECURE semblent très prometteuses", et a mis en avant la validation clinique précoce de la plateforme ARCUS. L'analyste estime à environ 65% la probabilité que le programme HBV in vivo de DTIL démontre une sécurité acceptable et une forte efficacité, ce qui pourrait faire grimper l'action de 100 à 200%, similaire aux gains récents observés chez d'autres entreprises du secteur. Étant donné que la valorisation de Precision BioSciences est d'environ un tiers de sa position de trésorerie nette, avec une visibilité financière s'étendant jusqu'au second semestre 2026, le profil risque/récompense est considéré comme favorable.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.