WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé les résultats de l'essai clinique de phase 1 pour MB-101, sa thérapie cellulaire CAR-T pour les gliomes malins récurrents et réfractaires. Publiée dans Nature Medicine, l'étude montre que MB-101, développé par City of Hope et licencié à Mustang, a été bien toléré, 50 % des patients ayant atteint une maladie stable ou mieux.
L'essai, qui est le plus important à ce jour pour la thérapie CAR-T dans les tumeurs solides, a porté sur 65 patients, principalement atteints de glioblastome. Les patients traités par une double administration intratumorale et intraventriculaire, ainsi que par un processus de fabrication optimisé, ont eu une survie médiane globale de 10,2 mois, dépassant les six mois prévus pour les glioblastomes récurrents. La survie médiane globale était de huit mois.
Le traitement a été administré directement dans la tumeur cérébrale et dans le liquide céphalorachidien afin de contourner la barrière hémato-encéphalique, un défi important dans le traitement du cancer du cerveau. L'étude a montré que les patients présentant des niveaux plus élevés de cellules T tumorales avant le traitement, indiquant un microenvironnement tumoral "chaud", ont bénéficié d'un avantage significatif en termes de survie.
Selon le Dr Christine Brown de City of Hope, ces résultats constituent une avancée significative dans le traitement de ce type de tumeur agressive dont les options thérapeutiques sont limitées. MB-101 a été administré à des doses allant jusqu'à 200 x 10^6 cellules CAR-T par perfusion, sans toxicité limitant la dose.
Les toxicités courantes potentiellement liées au traitement étaient la fatigue, les maux de tête et l'hypertension, certains patients présentant un œdème cérébral transitoire de grade 4 et une encéphalopathie ou une ataxie de grade 3.
Le président-directeur général de Mustang, Manuel Litchman, M.D., a souligné les réponses complètes obtenues chez deux patients, qui ont duré respectivement 7,5 mois et plus de 66 mois. Il s'est montré optimiste quant à l'essai clinique à venir combinant MB-101 et MB-108, un virus oncolytique, afin d'améliorer les résultats du traitement.
Les critères d'évaluation principaux de l'étude de phase 1 portaient sur la sécurité et la faisabilité, les critères d'évaluation secondaires évaluant la dynamique des cytokines, la persistance des cellules CAR-T et les résultats cliniques. Aucun syndrome de libération de cytokines de haut niveau ni aucun effet indésirable de neurotoxicité à médiation par les cellules effectrices immunitaires n'ont été observés.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Mustang Bio, Inc. Le Dr Brown a un intérêt financier dans Mustang et a déjà été consultant rémunéré pour la société. Des détails supplémentaires sur l'étude sont disponibles sur ClinicalTrials.gov sous l'identifiant NCT02208362.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.