Les actions de Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ont grimpé de 5,7% suite à l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de CRENESSITY, un nouveau traitement pour l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). CRENESSITY est le premier médicament à cibler directement et à réduire l'excès d'hormone adrénocorticotrope (ACTH) et la production d'androgènes surrénaliens chez les patients atteints de ce trouble génétique.
Le feu vert de la FDA pour CRENESSITY, disponible sous forme de gélule et de solution orale, marque une avancée significative pour les personnes touchées par l'HCS classique, une maladie rare et chronique qui affecte les glandes surrénales. L'approbation a été annoncée vendredi, et le médicament devrait être commercialement disponible dans une semaine via PANTHERx Rare, un service de pharmacie spécialisée.
Kyle W. Gano, Ph.D., PDG de Neurocrine Biosciences, a souligné l'engagement de longue date de l'entreprise dans la recherche sur l'HCS et a exprimé sa gratitude envers les participants aux essais cliniques et les investigateurs pour leurs rôles dans l'introduction de cette nouvelle classe de médicaments pour la communauté HCS. Dina Matos, Directrice Exécutive de la CARES Foundation, a également reconnu le potentiel du médicament pour améliorer la qualité de vie des patients atteints d'HCS en réduisant le besoin de traitements stéroïdiens à haute dose.
Malgré l'accueil positif de l'approbation de la FDA, les analystes prévoient un lancement commercial progressif. Evan David Seigerman de BMO Capital a souligné plusieurs défis, notamment l'accès commercial étendu qui n'est pas attendu avant le second semestre 2025 et l'avertissement en encadré noir du médicament nécessitant une supervision attentive des ajustements de la thérapie glucocorticoïde.
Chris Shibutani de Goldman Sachs a noté que l'approbation est une étape positive pour Neurocrine Biosciences, confirmant son statut parmi les entreprises de biotechnologie réussissant à développer plusieurs médicaments dans différents domaines thérapeutiques. L'analyste a mentionné que bien que la trajectoire de lancement initiale puisse être difficile à quantifier, les progrès de l'entreprise seront surveillés dans le contexte de la capture de patients et de l'expansion de l'accès et de la couverture d'assurance.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.