BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies à base d'oligonucléotides pour les maladies neuromusculaires et neurologiques graves, a reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son médicament expérimental PGN-EDO51, destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La désignation de médicament orphelin par la FDA vise à faciliter le développement de médicaments pour les maladies rares, généralement celles qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Ce statut permet à PepGen de bénéficier de diverses mesures d'incitation au développement, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques, des exonérations de taxes et une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation du médicament.
De même, la désignation de maladie pédiatrique rare cible les maladies graves affectant les enfants de la naissance à 18 ans, ce qui peut permettre d'obtenir un bon d'examen prioritaire lors de l'approbation du médicament. Ce bon peut accélérer le processus d'examen d'un autre produit de l'entreprise.
PGN-EDO51, le principal candidat clinique de PepGen, utilise la technologie brevetée de l'oligonucléotide à libération améliorée (EDO) pour cibler la cause première de la DMD, une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive. Le traitement vise à rétablir la production d'une protéine dystrophine fonctionnelle, bien que tronquée, en sautant l'exon 51, ce qui pourrait bénéficier à environ 13 % des patients atteints de DMD.
Le président-directeur général de PepGen, James McArthur, Ph.D., a souligné l'importance de ces désignations, en mettant l'accent sur l'essai de phase 2 CONNECT1 en cours et sur l'attente de données préliminaires cette année. La société prévoit également de lancer l'essai de phase 2 CONNECT2 dans le courant de l'année.
Dans les études précliniques, le PGN-EDO51 a donné des résultats prometteurs, montrant des niveaux plus élevés de saut d'exon par rapport à d'autres candidats. L'étude de phase 1 sur des volontaires sains a révélé un saut d'exon 51 moyen six fois supérieur à celui de l'oligonucléotide nu.
La DMD est l'une des maladies génétiques rares les plus courantes, avec un taux d'incidence d'environ une naissance masculine sur 3 500 à 5 000. Malgré les traitements existants, la maladie reste mortelle au début de l'âge adulte en raison d'une production limitée de dystrophine.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de PepGen Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.