DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), société spécialisée dans l'édition de gènes, a annoncé, lors de la conférence annuelle sur le développement thérapeutique en médecine mitochondriale qui s'est tenue à Hinxton, au Royaume-Uni, des progrès significatifs dans le développement d'un traitement pour la myopathie mitochondriale primaire (PMM), une maladie métabolique héréditaire.
La plateforme d'édition du génome ARCUS de la société a démontré sa capacité à éliminer sélectivement l'ADN mitochondrial mutant (ADNmt) associé à la myopathie mitochondriale primaire sans affecter l'ADN nucléaire.
Les données présentées mardi ont montré que le candidat d'édition de gènes de Precision, PBGENE-PMM, pouvait modifier l'hétéroplasmie en ciblant et en éliminant l'ADNmt mutant m.3243, permettant ainsi à l'ADNmt sain de type sauvage de proliférer et d'améliorer la fonction mitochondriale dans les cellules.
Cette approche vise à fournir une thérapie d'édition de gènes in vivo et unique pour la PMM, qui ne dispose actuellement d'aucun traitement curatif. Precision BioSciences prévoit de soumettre une demande d'essai clinique (CTA) et/ou une demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour PBGENE-PMM en 2025.
Jeff Smith, PhD, directeur de la recherche chez Precision BioSciences, a souligné la spécificité d'ARCUS pour l'édition de mutations ponctuelles telles que m.3243, notant son potentiel pour l'édition de l'ADN mitochondrial en raison de sa nature monoprotéique qui élimine le besoin d'un ARN-guide. Cela contraste avec les éditeurs basés sur CRISPR, qui ne peuvent pas pénétrer les membranes mitochondriales.
Les résultats précliniques ont révélé que les cellules traitées par PBGENE-PMM présentaient une réduction significative de l'ADNmt mutant, avec une augmentation correspondante des taux de respiration cellulaire, ce qui indique une amélioration de la fonction mitochondriale. Ces résultats soutiennent la poursuite du développement du PBGENE-PMM en tant que thérapie génique potentielle à traitement unique pour la PMM.
ARCUS est la technologie propriétaire d'édition du génome de Precision BioSciences, qui se distingue par sa capacité à effectuer des éditions précises de gènes, telles que l'élimination, l'insertion et l'excision de gènes. La plateforme est basée sur une enzyme naturelle d'édition du génome, I-CreI, provenant de l'algue Chlamydomonas reinhardtii.
Precision BioSciences, qui se concentre sur l'utilisation d'ARCUS pour les maladies génétiques et infectieuses, dispose d'un pipeline de candidats à l'édition de gènes in vivo conçus pour apporter des remèdes durables à des maladies pour lesquelles les traitements sont inadéquats. Les travaux de l'entreprise s'appuient sur un portefeuille complet de plus de 130 brevets.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Precision BioSciences.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.