Jeudi, Stifel a maintenu une note d'achat sur Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) et a augmenté l'objectif de prix à 40 $, contre 35 $ précédemment. Cet ajustement intervient après les dernières mises à jour de l'essai de phase 1/2 AFFINITY-DUCHENNE de la société pour RGX-202, un traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Les données récentes de l'essai ont révélé une augmentation significative des niveaux d'expression moyens, en particulier à partir du niveau de dose 2, où RGX-202 a montré une expression de 75,7 % chez un patient de 12,1 ans. Une réduction notable de 77 % de la créatinine kinase, un marqueur de lésions musculaires, a également été observée, ainsi que des signes précoces d'amélioration de la force et de la fonction.
Le profil d'innocuité de RGX-202 reste solide, avec des suivis allant de sept semaines à 11 mois, et la plupart des patients ont terminé leur régime prophylactique post-administration. Ces résultats sont particulièrement prometteurs car ils démontrent la capacité unique de RGX-202 à cibler les muscles et à générer une forte expression de microdystrophine chez un grand nombre de patients, y compris les patients plus âgés dont la progression de la maladie est plus avancée.
Regenxbio prévoit de finaliser les résultats du niveau de dose 2 au deuxième trimestre 2024. La société vise à déterminer la dose appropriée pour les études pivots d'ici mi-2024, en utilisant l'expression de la microdystrophine comme base pour le dépôt d'une demande de licence biologique (BLA). Ce calendrier suggère une avancée significative dans le développement de RGX-202 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Perspectives InvestingPro
Suite aux perspectives positives de Stifel sur Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), les données et les perspectives InvestingPro offrent une perspective financière plus approfondie sur le statut actuel de la société. Avec une capitalisation boursière d'environ 1,04 milliard de dollars, Regenxbio navigue dans des paramètres financiers difficiles. Le chiffre d'affaires de la société au cours des douze derniers mois au T4 2023 s'élevait à 90,24 millions de dollars, ce qui reflète une baisse préoccupante de près de 20%. En outre, la marge bénéficiaire brute au cours de la même période était significativement négative à -195,29%, ce qui indique des défis opérationnels.
Malgré les résultats prometteurs des essais cliniques du RGX-202, les conseils d'InvestingPro mettent en évidence plusieurs domaines d'inquiétude financière. Regenxbio brûle rapidement ses liquidités et les analystes ont récemment revu à la baisse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir. De plus, l'action de la société semble être surachetée selon l'indice de force relative (RSI). Toutefois, il convient de noter que la société a enregistré une forte performance au cours de la semaine, du mois et des trois derniers mois, les hausses de prix indiquant l'optimisme des investisseurs à court terme.
Les investisseurs intéressés par la santé financière détaillée et les projections futures de Regenxbio peuvent accéder à d'autres conseils d'InvestingPro à l'adresse https://www.investing.com/pro/RGNX. Il y a 12 conseils supplémentaires disponibles sur InvestingPro, et les utilisateurs peuvent appliquer le code de coupon PRONEWS24 pour recevoir 10% de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+. Cette offre permet aux investisseurs d'obtenir des informations complètes sur les finances de Regenxbio et de prendre des décisions éclairées basées sur un mélange de progrès cliniques et d'analyse financière.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.