Jeudi, Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) a reçu une note Outperform de William Blair, avec un objectif de prix fixé à 61,00 $. L'initiation de la couverture est basée sur le potentiel du principal candidat de thérapie génique de Neurogene, NGN-401, pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble neurologique génétique rare.
L'analyse de William Blair suggère que le NGN-401, qui comprend un transgène humain MECP2 de pleine longueur et la technologie exclusive EXACT de Neurogene, peut offrir une expression génique régulée et cohérente. Cette approche vise à minimiser les risques de surexpression génique et les toxicités qui y sont associées.
Le NGN-401 fait actuellement l'objet d'un essai de phase I/II, particulièrement remarquable pour sa méthode d'administration directe qui pourrait améliorer la biodistribution dans le cerveau, conduisant potentiellement à de meilleurs résultats cliniques.
La société souligne la décision de la Food and Drug Administration (FDA) américaine d'autoriser Neurogene à accélérer son essai clinique en recrutant directement des patients pédiatriques, sans passer par les études habituelles de dosage chez l'adulte. Cette décision est considérée comme un témoignage de la solidité des données précliniques sur la sécurité du NGN-401.
Le traitement précoce des patients pédiatriques est considéré comme avantageux car ils sont plus susceptibles d'obtenir des bénéfices thérapeutiques maximaux, ce qui pourrait conduire à un ensemble de données solides pour l'entreprise.
L'anticipation des données initiales de l'essai de phase I/II du NGN-401, attendues au quatrième trimestre 2024, est identifiée comme un catalyseur clé potentiel pour l'action de Neurogene.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.