CAMBRIDGE, Massachusetts - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), une société de biotechnologie avec une capitalisation boursière de 2 milliards de dollars, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour PYRUKYND® (mitapivat) pour le traitement des adultes atteints de thalassémie, un trouble sanguin rare. La FDA a fixé au 7 septembre 2025 la date limite pour sa décision concernant cette demande. Selon les données d'InvestingPro, la société maintient une santé financière solide avec plus de liquidités que de dettes à son bilan.
Les patients atteints de thalassémie, qui souffrent d'anémie chronique et risquent de graves complications, disposent actuellement d'options de traitement limitées. PYRUKYND, s'il est approuvé, offrirait un médicament oral modifiant la maladie pour les patients atteints de thalassémie alpha ou bêta, qu'ils soient dépendants ou non des transfusions, indépendamment du génotype ou des besoins en transfusion. Avec une croissance du chiffre d'affaires de près de 37% au cours des douze derniers mois et un ratio P/E favorable de 2,95, Agios affiche des indicateurs financiers prometteurs malgré son stade de développement.
La soumission de la sNDA est basée sur les résultats des essais de phase 3 ENERGIZE et ENERGIZE-T, qui ont évalué l'efficacité du mitapivat par rapport au placebo. L'étude ENERGIZE s'est concentrée sur la thalassémie non dépendante des transfusions et a présenté ses résultats au Congrès hybride 2024 de l'Association européenne d'hématologie en juin 2024. L'étude ENERGIZE-T, ciblant la thalassémie dépendante des transfusions, a partagé ses résultats lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology en décembre 2024.
Actuellement, PYRUKYND est approuvé aux États-Unis pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les adultes atteints de déficit en pyruvate kinase (PK). Il s'agit du premier activateur de PK de sa catégorie, et Agios est connue pour ses travaux sur le métabolisme cellulaire et les maladies hématologiques rares.
Les informations de sécurité pour PYRUKYND mettent en garde contre l'arrêt brusque en raison du risque d'hémolyse aiguë et d'anémie. Il est également conseillé de surveiller les tests hépatiques avant et pendant le traitement, car des lésions hépatiques ont été observées chez des patients traités avec PYRUKYND à des doses plus élevées pour d'autres affections. Les effets indésirables les plus courants comprennent une diminution de l'estrone chez les hommes, une augmentation de l'urate, des douleurs dorsales, une diminution de l'estradiol chez les hommes et des arthralgies.
Le pipeline d'Agios comprend des médicaments expérimentaux pour d'autres maladies rares, telles que la drépanocytose et l'anémie associée au syndrome myélodysplasique (SMD). L'entreprise reste concentrée sur la fourniture de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies rares.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'Agios Pharmaceuticals, Inc. L'analyse d'InvestingPro indique que les analystes s'attendent à ce que l'entreprise reste rentable cette année, avec plusieurs ProTips supplémentaires disponibles pour les abonnés. Le prochain rapport sur les résultats de l'entreprise est prévu pour le 13 février 2025, ce qui pourrait fournir de nouvelles informations sur les progrès commerciaux de PYRUKYND.
Dans d'autres actualités récentes, Agios Pharmaceuticals a annoncé une croissance financière significative au troisième trimestre 2024, stimulée par des paiements d'étape s'élevant à 1,1 milliard de dollars suite à l'approbation du vorasidenib par la FDA. La société a également annoncé son intention de lancer son produit phare, le mitapivat, pour la thalassémie en 2025 et la drépanocytose en 2026. De plus, la FDA a approuvé une mise à jour des informations de prescription pour le médicament PYRUKYND® d'Agios, qui inclut de nouveaux détails sur les risques de lésions hépatiques observés chez les patients traités avec PYRUKYND pour une condition différente de son utilisation initialement approuvée.
Dans d'autres développements, Agios a obtenu le statut de médicament orphelin dans l'UE pour son traitement de la drépanocytose. Le mitapivat de la société est déjà approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne sous le nom de PYRUKYND® pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les adultes atteints de déficit en pyruvate kinase.
RBC Capital a augmenté son objectif de cours pour Agios de 55 à 57 dollars, maintenant une notation Surperformance, suite à la présentation de données cliniques prometteuses. Ces développements récents soulignent les efforts continus d'Agios Pharmaceuticals dans le secteur pharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.