CHARLESTOWN, Massachusetts - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour SGT-212, un candidat de thérapie génique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (FA). Cette maladie progressive se caractérise par une production insuffisante de la protéine frataxine par l'organisme, entraînant des lésions du système nerveux et un dysfonctionnement cardiaque.
SGT-212 est une thérapie novatrice utilisant un virus adéno-associé (AAV) pour délivrer la frataxine de pleine longueur directement au cervelet et au cœur. Cette approche d'administration double vise à traiter les symptômes neurologiques et cardiaques associés à la FA, potentiellement en arrêtant la progression de la maladie. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise maintient une forte position de liquidité avec un ratio de liquidité générale de 7,85, bien que les analystes notent qu'elle épuise rapidement ses réserves de trésorerie. Bo Cumbo, président et PDG de Solid Biosciences, a souligné l'administration ciblée de la thérapie aux noyaux dentelés et au tissu cardiaque, qui a montré des résultats précliniques prometteurs, notamment une transduction sûre, l'expression de la frataxine et une restauration significative de la fonction chez les souris.
Jennifer Farmer, PDG de la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), a reconnu l'importance de cette étape, soulignant les besoins médicaux non satisfaits au sein de la communauté FA. Le partenariat de FARA avec Solid Biosciences vise à faire entrer SGT-212 en essais cliniques plus tard cette année, dans l'espoir de traiter les symptômes neurologiques débilitants et la maladie cardiaque qui raccourcit la vie des personnes atteintes de FA.
Solid Biosciences prévoit de lancer un essai clinique de phase 1b au second semestre 2025 pour évaluer la sécurité et la tolérance de SGT-212 chez des patients adultes atteints de FA, ambulatoires et non ambulatoires. Les participants seront suivis jusqu'à cinq ans après le traitement.
L'entreprise discutera de l'approbation de l'IND et d'autres mises à jour de l'entreprise lors d'une conférence téléphonique prévue pour demain à 8h30 ET. L'appel sera disponible par webcast sur le site web de Solid Biosciences et accessible par téléphone.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Solid Biosciences Inc.
Dans d'autres actualités récentes, Solid Biosciences, une entreprise de thérapie génique, a fait l'objet d'une couverture positive de JMP Securities et a conclu une collaboration importante avec la Mayo Clinic. JMP Securities a initié une couverture sur Solid Biosciences avec une note de "Market Outperform", soulignant le potentiel de l'entreprise dans la thérapie génique et ses précieuses capacités d'ingénierie de capsides. L'évaluation de l'entreprise par la firme est justifiée par plusieurs facteurs, notamment une forte position de liquidité et un actif DMD prometteur en phase clinique.
De plus, Solid Biosciences a conclu une collaboration exclusive avec la Mayo Clinic pour développer des thérapies géniques ciblant les affections cardiaques génétiques. L'accord accorde à Solid Biosciences des licences mondiales exclusives pour la plateforme de thérapie génique Suppression-Replacement de la Mayo Clinic et plusieurs programmes de thérapie génique cardiaque. Ce partenariat vise à exploiter les capsides AAV avancées et les capacités de fabrication de Solid en conjonction avec la plateforme de la Mayo Clinic pour traiter les maladies cardiaques génétiques potentiellement mortelles.
Ces développements récents soulignent les efforts continus de Solid Biosciences pour développer et potentiellement commercialiser ses technologies de thérapie génique. Alors que l'entreprise continue d'avancer dans ces domaines, les analystes suggèrent un avenir favorable pour Solid Biosciences, en particulier à la lumière de son partenariat avec la Mayo Clinic et de son potentiel dans la médecine génétique de précision cardiaque.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.