SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), une société biopharmaceutique, a présenté de nouvelles données cliniques intermédiaires issues de son essai de phase 1 sur le P-BCMA-ALLO1, une thérapie CAR-T expérimentale pour le myélome multiple en rechute/réfractaire (MMRR). L'essai a rapporté un taux de réponse global (TRG) de 91% dans le bras de lymphodéplétion optimisée, incluant un TRG de 100% chez les patients naïfs de traitement ciblant le BCMA.
Les données, présentées lors de la 21e réunion annuelle de l'International Myeloma Society, ont également montré le profil de sécurité de la thérapie, sans toxicités limitant la dose et avec de faibles taux de syndrome de relargage des cytokines (SRC) et de syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS), tous deux de grade 2 ou moins. Aucun cas de maladie du greffon contre l'hôte ou de parkinsonisme n'a été observé.
Le P-BCMA-ALLO1, développé en collaboration avec Roche, est une thérapie cellulaire CAR-T allogénique non virale utilisant une plateforme riche en cellules T mémoires souches (TSCM). La thérapie a reçu la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA.
L'essai de phase 1/1b a recruté 72 patients, nécessitant au moins trois lignes de traitement antérieures, y compris une exposition à un inhibiteur du protéasome, un médicament immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38. Une proportion importante de participants avait reçu un traitement ciblant le BCMA auparavant.
Dans le bras C de lymphodéplétion optimisée, les patients ont reçu du cyclophosphamide et de la fludarabine suivis du P-BCMA-ALLO1. Les résultats ont montré un TRG de 91%, avec un taux de réponse complète de 22%. Aucun patient n'a nécessité de thérapie de transition, et le temps médian entre l'inscription et le traitement était d'un jour.
L'objectif principal de l'essai est d'évaluer la sécurité et la dose maximale tolérée de P-BCMA-ALLO1, son activité anti-myélome étant un objectif secondaire. L'essai de phase 1/1b en cours recrute de nouveaux patients en utilisant le régime de lymphodéplétion du bras C.
Poseida organisera une webdiffusion et une conférence téléphonique avec des experts du myélome multiple pour discuter des données et fournir des mises à jour sur l'entreprise. Cette annonce est basée sur un communiqué de presse.
Dans d'autres nouvelles récentes, Poseida Therapeutics, une société biopharmaceutique en phase clinique, a reçu le statut de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa thérapie expérimentale P-BCMA-ALLO1. Cette thérapie, qui cible l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), est actuellement en développement clinique de phase 1/1b pour le traitement du myélome multiple en rechute/réfractaire. La désignation RMAT fait partie du 21st Century Cures Act et vise à accélérer le développement et l'examen des thérapies de médecine régénérative pour les maladies graves ou potentiellement mortelles.
La thérapie de Poseida a montré une efficacité et une sécurité potentielles dans les premières données cliniques, contribuant à la décision de la FDA. L'approche de l'entreprise utilise des cellules T mémoires souches (TSCM) pour potentiellement fournir une réponse plus efficace et durable. En plus de la désignation RMAT, Poseida a également obtenu la désignation de médicament orphelin pour le P-BCMA-ALLO1, signalant son potentiel à répondre à un besoin médical non satisfait dans la population de patients atteints de myélome multiple.
De nouvelles données cliniques de l'étude de phase 1 en cours sur le P-BCMA-ALLO1 seront présentées lors d'une prochaine réunion internationale, avec d'autres mises à jour sur le développement clinique attendues dans la seconde moitié de l'année. La désignation RMAT ouvre la possibilité d'une approbation accélérée basée sur des critères de substitution ou intermédiaires qui peuvent prédire des avantages à long terme. Ce sont des développements récents dans la mission de Poseida Therapeutics visant à faire progresser les thérapies cellulaires allogéniques et les médicaments génétiques pour traiter le cancer et les maladies rares.
Perspectives InvestingPro
Les données cliniques prometteuses de Poseida Therapeutics pour sa thérapie CAR-T arrivent à un moment crucial pour l'entreprise, comme le reflètent les récentes métriques financières et les opinions des analystes. Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Poseida s'élève à 281,65 millions €, indiquant sa valorisation actuelle dans le secteur des biotechnologies.
Le chiffre d'affaires de l'entreprise pour les douze derniers mois au T2 2023 était de 88,46 millions €, avec une croissance trimestrielle du chiffre d'affaires de 29,78% au T2 2023. Cette croissance s'aligne sur les résultats cliniques positifs et pourrait potentiellement stimuler les performances financières futures. Cependant, il est important de noter que Poseida n'est pas encore rentable, avec un bénéfice brut négatif de 68,32 millions € sur la même période.
Les conseils InvestingPro mettent en évidence certains aspects clés de la situation financière de Poseida. L'entreprise détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui offrir une flexibilité financière alors qu'elle poursuit ses essais cliniques et le développement de ses produits. De plus, les actifs liquides de Poseida dépassent ses obligations à court terme, suggérant une position financière stable à court terme.
Malgré les données cliniques positives, les conseils InvestingPro indiquent que deux analystes ont révisé à la baisse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir. Cela, associé au fait que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise soit rentable cette année, souligne les défis auxquels sont confrontées les entreprises de biotechnologie en phase précoce pour traduire le succès clinique en rendements financiers.
Les investisseurs doivent également être conscients que l'action de Poseida a subi une baisse significative au cours de la dernière semaine, avec un rendement total sur 1 semaine de -11,87%. Cette volatilité n'est pas rare dans le secteur des biotechnologies, en particulier autour des annonces de données cliniques.
Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro propose 8 conseils supplémentaires pour Poseida Therapeutics, offrant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.