SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), une société de biotechnologie spécialisée dans les traitements à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, s'apprête à discuter avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis de ses plans de fabrication et de lancement commercial du CAP-1002, un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), à la fin du mois de mars. La société vise à accélérer la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) par le biais de cette réunion de type B en personne.
Capricor a déjà reçu les désignations de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et de médicament orphelin pour le CAP-1002, ce qui permet une collaboration plus étroite avec la FDA et une orientation sur les voies d'approbation accélérées. Avec l'essai pivot de phase 3 HOPE-3 pour le CAP-1002 maintenant entièrement recruté dans la Cohorte A, les données de première ligne sont attendues au quatrième trimestre de cette année.
Linda Marbán, Ph.D., chef de la direction de Capricor, a exprimé l'engagement de la compagnie à accélérer le processus d'approbation. "En ce moment, avec notre essai pivot de phase 3, HOPE-3, entièrement recruté dans la cohorte A et des données de première ligne attendues au quatrième trimestre de cette année, nous croyons que discuter de nos plans de CMC pour une commercialisation potentielle avec la FDA nous donnera l'opportunité d'apporter CAP-1002 aux patients de la manière la plus rapide possible pour les patients qui en ont besoin," a déclaré Marbán.
CAP-1002 est une thérapie cellulaire allogénique dérivée du cœur qui a démontré des effets immunomodulateurs, antifibrotiques et régénérateurs dans des études précliniques et cliniques, spécifiquement pour les dystrophinopathies et les maladies cardiaques. La thérapie est actuellement en phase 3 de développement clinique pour le traitement de la DMD.
Outre le CAP-1002, Capricor explore le potentiel de sa plateforme technologique exclusive d'exosomes, StealthX™, dans divers domaines thérapeutiques, notamment la vaccinologie et la délivrance ciblée d'oligonucléotides, de protéines et de petites molécules.
Cette nouvelle est basée sur une déclaration de communiqué de presse et comprend des énoncés prospectifs soumis à des risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent matériellement de ceux projetés. Le partenariat de Capricor avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. pour la commercialisation et la distribution du CAP-1002 aux États-Unis et au Japon dépend de l'approbation réglementaire. Le CAP-1002 est actuellement un nouveau médicament de recherche et n'a été approuvé pour aucune indication.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.