CARLSBAD, Californie - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) et AstraZeneca (LON:AZN) ont reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour leur médicament candidat collaboratif, l'eplontersen. Cette désignation vise à accélérer le processus de développement et d'examen des traitements de maladies graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, telles que la cardiomyopathie amyloïde à médiation par la transthyrétine (ATTR-CM) chez l'adulte.
L'ATTR-CM est une maladie mortelle causée par l'accumulation de la protéine transthyrétine (TTR) mal repliée dans le cœur, ce qui entraîne une insuffisance cardiaque progressive. Elle touche environ 300 000 à 500 000 patients dans le monde et peut entraîner la mort dans les trois à cinq ans suivant son apparition. L'eplontersen, conçu pour inhiber la production de la protéine TTR, est actuellement évalué dans le cadre de l'étude de phase 3 CARDIO-TTRansform, la plus importante de ce type pour cette population de patients, avec plus de 1 400 participants. Les résultats de l'étude sont attendus dès 2025.
Le médicament a déjà été approuvé aux États-Unis sous le nom de marque WAINUA™ pour traiter la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez les adultes. Ionis et AstraZeneca cherchent également à obtenir l'approbation réglementaire en Europe et dans d'autres régions pour cette indication. WAINUA a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de l'ATTR.
Eugene Schneider, M.D., vice-président exécutif et responsable du développement clinique chez Ionis, a exprimé sa confiance dans le potentiel de l'eplontersen en tant que traitement transformateur de l'ATTR-CM, soulignant l'importance de la désignation Fast Track de la FDA. Sarah Walters, vice-présidente d'AstraZeneca, a réitéré l'engagement de la société à répondre aux besoins non satisfaits de l'amylose par l'innovation.
Le statut Fast Track souligne le besoin urgent de nouvelles thérapies dans le traitement de l'ATTR-CM et pourrait potentiellement réduire le temps nécessaire pour que l'eplontersen atteigne les patients s'il s'avère sûr et efficace.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Ionis Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Au milieu des développements prometteurs dans le traitement de l'ATTR-CM par Ionis Pharmaceuticals et AstraZeneca, il est intéressant de noter la santé financière actuelle d'AstraZeneca et sa performance sur le marché. Selon les données en temps réel d'InvestingPro, AstraZeneca (NASDAQ:AZN) peut se targuer d'une capitalisation boursière considérable de 192,19 milliards USD, reflétant sa présence substantielle dans l'industrie pharmaceutique. Le ratio C/B de la société est de 34,76, avec un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 de 17,95, ce qui indique une valorisation qui peut être attrayante par rapport à la croissance des bénéfices à court terme.
Pour renforcer encore la confiance des investisseurs, AstraZeneca a maintenu une marge bénéficiaire brute de 82,45% au cours des douze derniers mois au T4 2023. Cette marge impressionnante montre la capacité de la société à gérer efficacement ses coûts et laisse entrevoir une solide santé financière. En outre, AstraZeneca a été un payeur de dividendes fiable, avec un historique de maintien des paiements de dividendes pendant 31 années consécutives - ce qui témoigne de sa stabilité financière et de son engagement à l'égard des rendements pour les actionnaires.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.