L'autorité pharmaceutique de l'Union européenne (UE) a décidé de ne pas approuver le médicament Leqembi d'Eisai (TYO:4523) et de Biogen (BIIB) pour le traitement des premiers stades de la maladie d'Alzheimer, déclarant que le risque de gonflement grave du cerveau est plus important que son efficacité limitée à réduire la vitesse de la détérioration cognitive.
Ce verdict est une déception pour les entreprises, d'autant plus que le médicament a été peu prescrit aux États-Unis. Il souligne les difficultés liées à une nouvelle catégorie de médicaments qui, bien qu'ils puissent être utiles aux patients dans les premiers stades, peuvent entraîner des effets indésirables peu fréquents mais significatifs.
La valeur des actions d'Eisai a chuté de 13 % lundi, à la suite d'une baisse de 7 % de la valeur des actions de BIIB vendredi.
Eisai et Biogen ont déclaré leur intention de demander une nouvelle évaluation de cet avis, mais n'ont pas précisé les données supplémentaires qu'ils fourniront à l'autorité.
Également connu sous le nom de lecanemab, ce traitement est déjà autorisé aux États-Unis, en Chine, à Hong Kong, en Israël, au Japon et en Corée du Sud. En Europe, il aurait été le premier médicament à s'attaquer à la maladie neurologique sous-jacente elle-même, et pas seulement à ses symptômes.
Administré par perfusion tous les deux mois, le lécanemab agit en éliminant les accumulations de protéines bêta-amyloïdes dans le cerveau, qui sont considérées comme indicatives de la maladie d'Alzheimer. La recherche a indiqué que le médicament réduit la progression du déclin cognitif de 27 % chez les patients atteints d'un stade précoce de la maladie d'Alzheimer, par rapport à un placebo.
En Europe, la maladie d'Alzheimer touche sept millions de personnes, selon l'association caritative Alzheimer's Europe.
L'autorité pharmaceutique de l'UE a pris sa décision après un examen par le comité des médicaments à usage humain, qui a mis en évidence trois problèmes principaux.
L'échelle de 18 points utilisée dans les études pour évaluer des fonctions telles que la mémoire et la résolution de problèmes n'a montré qu'une différence absolue minime entre les personnes traitées par le lécanemab et celles qui ont reçu un placebo.
En outre, les études ont fait état de cas d'ARIA, un état impliquant un gonflement du cerveau et des saignements, qui ont nécessité des soins hospitaliers pour certains participants.
Le comité a également mis en évidence une probabilité accrue de gonflement et de saignement du cerveau chez les personnes possédant deux copies du gène APOE4, qui est lié à un risque accru de maladie d'Alzheimer.
"Nous pensons que cela pourrait conduire à un report significatif de l'introduction du médicament dans l'UE, au mieux, ou que le médicament pourrait ne pas être approuvé du tout dans l'UE", ont déclaré les analystes de Wells Fargo à propos de la décision.
Ils prévoient un impact potentiel de 5 dollars par action sur les calculs des revenus futurs de Biogen en cas de retard dans l'approbation de l'UE et une réduction possible allant jusqu'à 25 dollars par action si les ventes dans l'UE sont exclues.
"Nous pensons que BIIB pourrait avoir besoin d'explorer des opportunités de développement commercial pour compenser l'impact de cette décision", ont ajouté les analystes.
Cet article a été produit et traduit avec l'aide d'AI et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, veuillez consulter nos conditions générales.