PALO ALTO - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO), société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies génétiques et les cancers, a annoncé aujourd'hui que son partenaire de licence, Alexion, qui fait partie d'AstraZeneca Rare Disease, a rapporté les résultats positifs d'un essai de phase 3 au Japon pour le médicament expérimental acoramidis. L'essai portait sur des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM), une maladie caractérisée par l'accumulation de dépôts de protéines anormales dans le cœur.
L'étude, qui était ouverte et à bras unique, a démontré que l'acoramidis était bien toléré sur une période de traitement de 30 mois, sans qu'aucune mortalité n'ait été signalée. Ces résultats sont cohérents avec ceux de l'essai mondial de phase 3 ATTRibute-CM, où l'acoramidis a eu un impact significatif sur les taux de survie et les hospitalisations pour cause de maladie cardiovasculaire.
Les patients de l'étude japonaise ont été évalués sur la base de diverses mesures, notamment le test de marche de six minutes et le Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score, qui évalue la qualité de vie. Les données de cette étude seront présentées lors d'une prochaine réunion médicale et sont destinées à étayer une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès des autorités sanitaires japonaises.
L'acoramidis est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale, conçue pour stabiliser la transthyrétine (TTR), une protéine de transport dans le sang. En stabilisant la TTR, l'acoramidis vise à prévenir la formation de fibrilles amyloïdes, responsables de la progression de l'ATTR-CM.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) continue de progresser dans le développement de l'acoramidis, il est important pour les investisseurs de garder un œil sur la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, BridgeBio a une capitalisation boursière de 5,79 milliards de dollars, ce qui indique une présence importante dans le secteur biopharmaceutique. Malgré les résultats prometteurs des essais cliniques, les analystes ont fait part de leurs inquiétudes, prévoyant une baisse des ventes cette année et une absence de rentabilité dans le même laps de temps. Cela se reflète dans le ratio C/B négatif de la société de -9,65 pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2023, soulignant les défis auxquels elle est confrontée.
Du côté positif, les conseils d'InvestingPro révèlent que BridgeBio a une forte marge bénéficiaire brute de 73,54% pour les douze derniers mois, ce qui suggère qu'elle contrôle efficacement son coût des marchandises vendues par rapport à ses ventes. De plus, les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui pourrait lui donner une flexibilité financière dans ses opérations et ses initiatives de recherche. Avec un rendement total remarquable de 199,55% sur un an, les investisseurs ont enregistré des gains significatifs, bien que le titre se soit mal comporté au cours du dernier mois avec un rendement total de -17,65%.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.