NEW YORK - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de son essai de phase 3 SYMPHONY, indiquant que son médicament expérimental AXS-12 (reboxétine) réduit de manière significative les symptômes de la narcolepsie, notamment les crises de cataplexie et la somnolence diurne excessive (SDE), par rapport à un placebo.
L'étude SYMPHONY, menée dans plusieurs centres, en double aveugle et contrôlée par placebo, a porté sur 90 patients atteints de narcolepsie. Pendant cinq semaines, les participants ont reçu soit l'AXS-12, soit un placebo. Le critère d'évaluation principal était le changement de la fréquence des crises hebdomadaires de cataplexie, qui sont des réductions ou des pertes soudaines de tonus musculaire déclenchées par des émotions fortes, communément associées à la narcolepsie.
AXS-12 a atteint le critère d'évaluation principal, montrant une réduction statistiquement significative des crises de cataplexie hebdomadaires à la semaine 5, avec une réduction de 83 % pour les patients traités avec AXS-12 contre une réduction de 66 % pour le groupe placebo. De plus, 33 % des patients traités par l'AXS-12 ont obtenu une rémission de la cataplexie à la semaine 5, comparativement à 9,5 % des patients sous placebo.
Des améliorations ont également été observées au niveau de la sévérité de l'EDS, les patients traités par AXS-12 ayant enregistré une réduction moyenne de 1,8 point sur l'échelle Clinician Global Impression of Severity pour l'EDS, contre une réduction de 0,9 point pour les patients du groupe placebo. La fonction cognitive, mesurée par les éléments de la fonction cognitive du questionnaire sur les résultats fonctionnels du sommeil, s'est également améliorée de manière significative avec le traitement par AXS-12.
Le médicament a montré un profil de sécurité favorable, les effets indésirables les plus fréquents étant la sécheresse buccale, les nausées et la constipation, qui étaient généralement légers ou modérés. L'essai a fait état d'un faible taux d'interruption du traitement en raison d'effets indésirables.
Herriot Tabuteau, PDG d'Axsome Therapeutics, a souligné que la réduction rapide et substantielle des cataplexies constituait un développement prometteur pour les patients atteints de narcolepsie, qui présentent souvent des symptômes persistants malgré les traitements existants. La société prévoit de présenter les résultats détaillés de l'essai SYMPHONY lors de prochaines réunions scientifiques et attend avec impatience la fin de l'essai ouvert de prolongation de l'innocuité de l'AXS-12.
AXS-12 a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement de la narcolepsie et est protégé par des brevets délivrés jusqu'en 2039 au moins. Cette désignation peut fournir sept ans d'exclusivité de commercialisation aux États-Unis après l'approbation potentielle de la FDA.
Ces informations sont basées sur un communiqué de presse d'Axsome Therapeutics, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.