LONDRES - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), société spécialisée dans la thérapie génique, a annoncé le lancement d'une étude d'extension pour son essai clinique de phase 3 LUMEOS, ce qui a déclenché un paiement d'étape de 50 millions de dollars de la part de Janssen Pharmaceuticals, Inc. qui fait partie de Johnson & Johnson (NYSE:JNJ). Ce paiement fait partie d'un accord d'achat d'actifs entre les deux sociétés concernant le botaretigene sparoparvovec, également connu sous le nom de bota-vec, un traitement de la rétinite pigmentaire liée au chromosome X (XLRP).
Le lancement de l'étude d'extension LUMEOS marque une étape importante pour MeiraGTx, comme l'a déclaré le Dr Alexandria Forbes, présidente et CEO de MeiraGTx. Selon les termes de l'accord avec J&J, MeiraGTx devrait également recevoir 15 millions de dollars supplémentaires en paiements d'étape à court terme, plus tard en 2024. En outre, la société pourrait recevoir jusqu'à 285 millions de dollars lors des premières ventes commerciales de bota-vec aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que pour le transfert de la technologie de fabrication.
En plus des paiements d'étape, MeiraGTx a conclu un accord d'approvisionnement commercial avec J&J pour la fabrication du bota-vec. L'entreprise s'attend à ce que cet accord génère des revenus supplémentaires pendant la phase de lancement du produit.
L'expertise de MeiraGTx s'étend à une série de programmes cliniques en phase avancée, soutenus par des capacités de fabrication complètes. La société a mis au point son propre processus de fabrication et ses propres installations, qui sont équipées pour gérer toutes les étapes, de la production de plasmides à la production de vecteurs viraux et au contrôle de la qualité, et qui conviennent à la fois aux applications de nouveaux médicaments expérimentaux et à l'approvisionnement commercial.
Les technologies innovantes de l'entreprise comprennent une plateforme de régulation génétique Riboswitch, qui permet un contrôle précis de l'expression génétique par le biais de petites molécules administrées par voie orale. MeiraGTx applique cette technologie à une variété de traitements, en se concentrant initialement sur les conditions affectant les yeux, le système nerveux central et les glandes salivaires, avec des applications potentielles pour des maladies plus répandues.
Les informations fournies dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de MeiraGTx.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.