Investing.com -- Novartis (SIX:NOVN) AG a annoncé qu'une étude avancée a montré que leur nouveau médicament expérimental améliorait la fonction motrice chez les enfants souffrant d'une forme d'atrophie musculaire spinale. Les enfants impliqués dans l'étude ont une variante de la maladie connue sous le nom de type 2, étaient âgés d'au moins deux ans, pouvaient s'asseoir sans aide mais n'avaient jamais marché de manière autonome.
Les actions de Novartis sont restées pratiquement inchangées lors des premiers échanges à Zurich. Au cours de l'année écoulée, l'action a enregistré un gain de 4,4%.
Le nouveau traitement partage le principe actif avec la thérapie génique Zolgensma de Novartis, qui a été introduite il y a cinq ans comme le premier traitement potentiel pour les bébés atteints d'atrophie musculaire spinale. Le nouveau médicament, cependant, serait administré différemment et ciblerait des enfants plus âgés.
Lors de son lancement, Zolgensma était proposé au prix de 2,1 millions de dollars aux États-Unis, en faisant le premier médicament à coûter plus d'un million de dollars. Le coût élevé de ces thérapies est justifié par les fabricants de médicaments en raison de leur potentiel à sauver des vies dans les maladies rares.
L'entreprise pharmaceutique suisse prévoit de présenter les résultats détaillés de l'essai lors d'une réunion médicale l'année prochaine et de discuter des résultats avec les autorités réglementaires. Le médicament a été comparé à un contrôle fictif, une procédure conçue pour imiter l'administration d'un médicament expérimental qui ne délivre pas le traitement actif.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.