Vendredi, H.C. Wainwright a réaffirmé une recommandation d'achat avec un objectif de cours de 77,00$ sur les actions de Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR). L'analyste de la firme a souligné l'achèvement du dépôt progressif d'une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cardiomyopathie liée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à l'aide du deramiocel, précédemment connu sous le nom de CAP-1002.
Le dépôt de la BLA, annoncé le 2 janvier, a été achevé dans les délais prévus et a déclenché un paiement d'étape de 10 millions de dollars à Capricor de la part de son partenaire, Nippon Shinyaku. Les données présentées dans la BLA ont mis en évidence les avantages du deramiocel pour la cardiomyopathie liée à la DMD, s'appuyant sur les résultats de l'essai de phase 2 HOPE-2 et de son extension en ouvert (OLE), ainsi que sur des comparaisons avec des données d'histoire naturelle au niveau des patients.
La FDA devrait fournir un retour sur la soumission au cours du premier trimestre 2025. Capricor est optimiste quant à l'obtention d'une désignation d'examen prioritaire, qui pourrait conduire à une date potentielle de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) au second semestre 2025.
En prévision de l'approbation et du lancement sur le marché, Capricor se prépare activement à la commercialisation. Les efforts comprennent l'intensification des activités pré-commerciales, l'expansion des capacités de fabrication et la création de partenariats stratégiques pour soutenir le lancement réussi du deramiocel aux États-Unis et sur les marchés internationaux.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.