Mardi, H.C. Wainwright a maintenu sa recommandation d'achat et son objectif de cours de 95,00$ pour Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), ce qui représente une hausse significative par rapport au cours actuel de 43,87$. Selon les données d'InvestingPro, le consensus des analystes reste fortement haussier, avec des objectifs de cours allant de 48$ à 140$. L'approbation du cabinet fait suite à l'annonce récente d'Ultragenyx, le 19 décembre 2024, concernant le lancement de l'étude pivot de phase 3 Aspire pour le GTX-102, son traitement expérimental du syndrome d'Angelman.
L'étude Aspire, qui a commencé à doser son premier patient, vise à recruter environ 120 enfants âgés de 4 à 17 ans ayant reçu un diagnostic génétique de délétion complète du gène UBE3A maternel, caractéristique du syndrome d'Angelman.
Alors que l'entreprise a enregistré une forte croissance de son chiffre d'affaires de 27,4% au cours des douze derniers mois et maintient un ratio de liquidité générale sain de 2,81, indiquant une forte liquidité, les participants sont randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir soit le GTX-102, soit un comparateur fictif sur une période d'analyse d'efficacité primaire de 48 semaines. Le groupe de traitement recevra trois doses de charge mensuelles de GTX-102 à 8 mg, suivies d'un maximum de 14 mg trimestriellement pendant la phase d'entretien.
Le critère d'évaluation principal de l'étude Aspire est de mesurer l'amélioration cognitive à travers le score brut cognitif Bayley-4. De plus, un critère d'évaluation secondaire clé implique l'Indice de Réponse Multi-domaines (MDRI), qui évalue cinq domaines : la cognition, la communication réceptive, le comportement, la fonction motrice globale et le sommeil. Après les 48 premières semaines, les patients ayant reçu le traitement fictif seront éligibles pour passer au GTX-102.
Parallèlement à l'étude Aspire, H.C. Wainwright anticipe également la première analyse intermédiaire potentielle de la partie de phase 3 de l'étude Orbit pour le setrusumab, prévue vers la fin de 2024 ou le début de 2025. Cette analyse ne se poursuivra que si les données compilées atteignent le seuil de signification statistique de p
Dans d'autres actualités récentes, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a réalisé des progrès notables dans son pipeline clinique. L'entreprise sollicite l'approbation de la FDA pour sa thérapie génique UX111 contre la maladie de Sanfilippo A, un développement significatif dans le traitement d'une maladie neurodégénérative rare. Cette démarche intervient après que la FDA a reconnu l'héparane sulfate du liquide céphalo-rachidien comme biomarqueur pour une approbation accélérée.
Sur le plan financier, Ultragenyx a rapporté une augmentation de 42% de son chiffre d'affaires au troisième trimestre 2024 par rapport à l'année précédente, totalisant 139 millions $. Cependant, l'entreprise a également enregistré une perte nette de 134 millions $ pour le même trimestre. Malgré cela, les analystes maintiennent un fort consensus d'achat sur l'action, avec des objectifs de cours allant de 48$ à 140$ par action.
Le PDG d'Ultragenyx, Emil Kakkis, a souligné l'importance d'une exécution rapide dans les programmes de maladies rares et se montre optimiste quant à l'avenir de l'entreprise. La société prévoit d'atteindre la rentabilité selon les normes GAAP d'ici fin 2026 et se prépare à soumettre des demandes de licence de produits biologiques pour des traitements ciblant des maladies rares, avec le potentiel de lancer trois nouvelles thérapies dans les années à venir.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.