CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), leader dans le domaine des thérapies ARNi, a soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le vutrisiran, visant à traiter l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). La société a annoncé la nouvelle aujourd'hui, utilisant un bon de priorité pour accélérer le processus d'examen de la FDA.
La soumission de la sNDA est basée sur les résultats positifs de l'étude de phase 3 HELIOS-B, qui a démontré que le vutrisiran réduisait la mortalité toutes causes confondues et les événements cardiovasculaires chez les patients atteints d'ATTR-CM. L'étude a également montré des améliorations de la capacité fonctionnelle et de la qualité de vie de ces patients. Le profil de sécurité du vutrisiran était cohérent avec les résultats précédents, avec des taux d'événements indésirables comparables au placebo.
L'amylose ATTR est une maladie mortelle caractérisée par l'accumulation de protéines transthyrétine mal repliées dans le corps, entraînant des dommages aux nerfs, au cœur et au tractus gastro-intestinal. Le vutrisiran, déjà approuvé pour le traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine, cherche maintenant à obtenir l'approbation pour l'indication plus large de l'ATTR-CM, qui comprend à la fois les formes héréditaires et sauvages de la maladie.
Alnylam organise aujourd'hui à New York un événement TTR Investor Day, où la direction de l'entreprise discutera du potentiel leadership du vutrisiran dans le traitement de l'ATTR-CM. L'événement sera disponible via webcast sur le site web d'Alnylam, et une rediffusion sera proposée peu après sa conclusion.
L'étude HELIOS-B était un essai mondial, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo impliquant 655 patients adultes atteints d'ATTR-CM. Les participants ont reçu soit du vutrisiran, soit un placebo tous les trois mois pendant une durée maximale de 36 mois, suivie d'une période d'extension en ouvert.
Alnylam, fondée en 2002, a été à l'avant-garde du développement thérapeutique ARNi, une technologie reconnue par le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2006. L'entreprise continue de travailler sur un pipeline profond de médicaments expérimentaux, dont plusieurs candidats en phase de développement avancé.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Alnylam Pharmaceuticals.
Dans d'autres nouvelles récentes, Alnylam Pharmaceuticals a réalisé des progrès significatifs suite aux données positives de l'essai de phase 3 HELIOS-B pour son traitement ATTR-CM. Le rapport sur les bénéfices du deuxième trimestre de l'entreprise a dépassé les attentes tant en termes de revenus que de bénéfices, principalement en raison de la croissance de sa franchise TTR et d'un paiement d'étape provenant d'un accord de licence avec Regeneron. En conséquence, Alnylam a mis à jour ses prévisions de revenus pour 2024, s'attendant désormais à ce que les revenus des produits atteignent entre 1,575 milliard et 1,65 milliard de dollars.
Les analystes de Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler et Canaccord Genuity ont tous maintenu leurs notations positives sur Alnylam. L'entreprise prévoit de soumettre une demande supplémentaire de nouveau médicament aux États-Unis au second semestre 2024, avec des lancements prévus pour mi-2025, sous réserve des approbations réglementaires.
Alnylam a révélé de nouvelles découvertes issues de ses recherches, notamment des améliorations de la structure et de la fonction cardiaques mesurées par échocardiographie après l'administration de leur médicament vutrisiran. De plus, ils ont rapporté des changements positifs précoces des niveaux de NT-proBNP et de troponine I, dès six mois après l'administration.
BridgeBio Pharma, en collaboration avec Alnylam, a présenté une nouvelle analyse post hoc des événements récurrents de mortalité toutes causes confondues et d'hospitalisation liée aux problèmes cardiovasculaires. Enfin, Alnylam prévoit une expansion significative de sa force de vente pour cibler environ 5.000 cardiologues prescrivant actuellement Vyndamax. Ces développements récents soulignent l'engagement d'Alnylam à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le traitement de l'ATTR-CM.
Perspectives InvestingPro
La récente soumission de sNDA d'Alnylam Pharmaceuticals pour le vutrisiran s'aligne sur la solide performance financière et la position de marché de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, la croissance des revenus d'Alnylam a été impressionnante, avec une augmentation de 107% des revenus trimestriels au deuxième trimestre 2024. Cette trajectoire de croissance soutient la poursuite agressive de l'entreprise de nouvelles approbations de médicaments et d'expansions de marché.
La marge bénéficiaire brute de l'entreprise de 87% au cours des douze derniers mois se terminant au deuxième trimestre 2024 souligne son efficacité opérationnelle, cruciale pour soutenir ses efforts de recherche et développement. Cela s'aligne avec un conseil InvestingPro soulignant les impressionnantes marges bénéficiaires brutes d'Alnylam.
Bien qu'elle n'ait pas été rentable au cours des douze derniers mois, la capitalisation boursière d'Alnylam de 34,82 milliards de dollars reflète la confiance des investisseurs dans son potentiel à long terme. Ceci est encore soutenu par un autre conseil InvestingPro indiquant que 10 analystes ont revu à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir, suggérant un optimisme quant aux performances futures de l'entreprise.
Pour les investisseurs cherchant une analyse plus complète, InvestingPro offre 13 conseils supplémentaires pour Alnylam Pharmaceuticals, fournissant une compréhension plus approfondie de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.