COPENHAGUE - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) a révélé aujourd'hui des résultats préliminaires positifs de son essai ApproaCH, évaluant l'efficacité du TransCon CNP chez les enfants atteints d'achondroplasie. L'étude pivot a montré que le médicament expérimental a conduit à une augmentation statistiquement significative de la vitesse de croissance annualisée (VCA) par rapport au placebo.
L'essai de phase 3 a inclus 84 enfants âgés de 2 à 11 ans, randomisés selon un ratio 2:1 pour recevoir soit le TransCon CNP, soit un placebo. Le critère d'évaluation principal à la semaine 52 a indiqué que les patients traités avec le TransCon CNP avaient une VCA moyenne des moindres carrés de 5,89 cm/an, dépassant les 4,41 cm/an observés dans le groupe placebo, avec une différence moyenne des moindres carrés de 1,49 cm/an (p
Les critères d'évaluation secondaires, notamment les changements dans le score Z de taille ACH et le score Z de taille CDC, ont également favorisé le traitement par TransCon CNP. Le médicament a été généralement bien toléré avec une faible incidence de réactions légères au site d'injection.
Le TransCon CNP est un promédicament administré une fois par semaine, conçu pour libérer du CNP actif en continu, offrant potentiellement une option de traitement plus pratique pour l'achondroplasie avec une fréquence d'injection réduite. Le Dr Ravi Savarirayan, un investigateur de l'essai, a exprimé son optimisme quant au TransCon CNP comme nouveau traitement potentiel qui pourrait réduire la charge des soignants et améliorer l'observance des patients.
Ascendis prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament à la Food & Drug Administration américaine pour le TransCon CNP au premier trimestre 2025, suivie d'une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments au troisième trimestre de la même année.
Jan Mikkelsen, président et PDG d'Ascendis, a souligné le potentiel du TransCon CNP pour permettre un rattrapage de croissance chez les enfants atteints d'achondroplasie, notant l'ambition de l'entreprise de devenir leader dans le traitement des dysplasies squelettiques et des troubles de la croissance.
La société organisera aujourd'hui une conférence téléphonique pour les investisseurs afin de discuter des résultats de l'essai. Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'Ascendis Pharma.
Dans d'autres actualités récentes, Ascendis Pharma a montré des signes prometteurs dans son essai de phase 1/2 IL-Believe en cours, avec le TransCon IL-2 β/γ démontrant une activité clinique chez les patients atteints de cancer de l'ovaire résistant au platine. La société a également signalé une baisse des revenus de SKYTROFA due à des ajustements et à des déductions de ventes plus élevées, mais a obtenu un nouvel accord de financement avec Royalty Pharma d'une valeur de 150 millions de dollars. Le produit YORVIPATH d'Ascendis Pharma pour l'hypoparathyroïdie chez l'adulte a reçu l'approbation américaine.
Des sociétés d'analyse, dont Citi, TD Cowen et Oppenheimer, ont maintenu ou relevé leurs notations sur Ascendis Pharma. Citi a maintenu sa recommandation d'achat avec un objectif de 178 dollars, tandis que TD Cowen a maintenu sa recommandation d'achat avec un objectif de 157 dollars. Oppenheimer a relevé la note de la société de Perform à Outperform.
Ces développements récents interviennent alors qu'Ascendis Pharma attend les données de son essai ApproaCH pour le TransCon CNP, un traitement de l'achondroplasie. Les coûts de R&D de l'entreprise ont diminué de 21% en glissement annuel, tandis que les dépenses de vente, générales et administratives ont augmenté en raison de coûts de personnel plus élevés. Ascendis Pharma a terminé le trimestre avec 259 millions d'euros en liquidités et équivalents, avec des prévisions de revenus pour SKYTROFA fixées entre 220 et 240 millions d'euros pour l'ensemble de l'année 2024.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) annonce des résultats d'essai prometteurs pour le TransCon CNP, les investisseurs pourraient évaluer les implications sur la santé financière et la position sur le marché de l'entreprise. Selon InvestingPro, les analystes ont revu à la baisse leurs attentes en matière de bénéfices pour Ascendis Pharma dans la période à venir. Cette révision pourrait suggérer une perspective prudente sur la rentabilité à court terme de l'entreprise, d'autant plus que les conseils InvestingPro indiquent que les analystes ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année.
Les métriques de données InvestingPro éclairent la situation financière actuelle de l'entreprise. Ascendis Pharma opère avec un niveau d'endettement modéré, ce qui est un facteur important pour les investisseurs car cela impacte la flexibilité financière et le risque. De plus, les obligations à court terme de l'entreprise dépassent ses actifs liquides, ce qui peut soulever des inquiétudes quant à sa liquidité et sa capacité à faire face à ses engagements financiers immédiats. Malgré ces défis, Ascendis Pharma a démontré un rendement élevé au cours de la dernière décennie, reflétant son potentiel de croissance à long terme.
Les investisseurs devraient également noter qu'Ascendis Pharma se négocie à un multiple de valorisation des revenus élevé, ce qui indique une valorisation de marché premium par rapport à ses revenus. Cela pourrait refléter la confiance des investisseurs dans les perspectives de croissance de l'entreprise, en particulier à la lumière des récents résultats positifs des essais. Cependant, il est important de considérer si cette valorisation est soutenable en l'absence de rentabilité à court terme.
Pour ceux intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre des perspectives supplémentaires sur Ascendis Pharma, y compris d'autres métriques et conseils qui peuvent aider les investisseurs à prendre des décisions éclairées. À l'heure actuelle, il y a six autres conseils InvestingPro disponibles pour Ascendis Pharma sur InvestingPro.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.