BOSTON - Astria Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ATXS), une société biopharmaceutique, s'est récemment vu accorder la désignation de médicament orphelin (DMO) par la Commission européenne pour son médicament navenibart, destiné au traitement de l'angiœdème héréditaire (AEH). Ce statut fait suite aux résultats positifs de l'essai clinique de phase 1b/2, qui ont indiqué que le navenibart pourrait réduire significativement les taux d'attaques mensuelles pour l'AEH.
La DMO est une étape réglementaire importante qui pourrait faciliter le processus de développement du médicament d'Astria. Cette désignation est accordée pour encourager le développement de traitements pour des affections potentiellement mortelles ou très graves qui sont rares, touchant moins de cinq personnes sur 10.000 dans l'UE. Elle comprend des incitations réglementaires et financières, ainsi qu'un soutien potentiel de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour optimiser le développement clinique du médicament.
Le navenibart, un anticorps monoclonal inhibiteur de la kallikréine plasmatique, a été conçu pour fournir une prévention à long terme des crises d'AEH. L'essai clinique ALPHA-STAR a démontré un profil de sécurité favorable et une réduction de 90 à 96% des taux d'attaques mensuelles lorsqu'il est administré une ou deux fois sur six mois.
La PDG d'Astria, Dr Jill C. Milne, a exprimé sa satisfaction quant à la désignation DMO, notant qu'elle renforce le besoin mondial non satisfait de traitements efficaces contre l'AEH. Dr Milne a également mentionné la reconnaissance du navenibart comme médicament orphelin par la FDA aux États-Unis, ajoutant à la crédibilité du médicament. La société prévoit de faire progresser le navenibart vers un essai de phase 3 au premier trimestre 2025.
Le médicament a déjà reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, soulignant son potentiel sur le marché de l'AEH. Astria Therapeutics est connue pour son focus sur le développement de thérapies pour les maladies allergiques et immunologiques, le navenibart étant leur programme principal.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse et reflète les plans et attentes actuels de la société pour le développement du navenibart et son entrée potentielle sur le marché. Astria Therapeutics continue de travailler pour apporter de nouvelles options de traitement aux personnes vivant avec l'AEH dans le monde entier.
Dans d'autres nouvelles récentes, Astria Therapeutics a fait des progrès significatifs dans le secteur des biotechnologies, notamment avec son médicament expérimental navenibart, qui a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de l'angiœdème héréditaire (AEH). Le médicament a montré des résultats prometteurs dans l'essai clinique ALPHA-STAR de phase 1b/2, la société prévoyant de lancer un essai de phase 3 au début de 2025. Le navenibart a également reçu la désignation de procédure accélérée, qui peut accélérer l'examen des médicaments qui traitent des affections graves et répondent à un besoin médical non satisfait.
Astria Therapeutics développe également STAR-0310, un anticorps monoclonal antagoniste OX40 pour la dermatite atopique, actuellement en développement préclinique. Les analystes de TD Cowen et H.C. Wainwright ont maintenu leurs recommandations d'achat pour Astria, soulignant le potentiel du navenibart et du programme OX40. Oppenheimer a relevé son objectif de cours pour la société de 25 à 26 USD, maintenant une note de surperformance, malgré une perte au deuxième trimestre plus élevée que prévu.
Ces développements récents soulignent les progrès d'Astria Therapeutics dans le secteur des biotechnologies. La société s'est associée à Ypsomed AG pour le développement d'un auto-injecteur pour le navenibart, visant à fournir aux patients une méthode d'administration conviviale. Astria a terminé le trimestre avec environ 355 millions USD de réserves de trésorerie, qui devraient soutenir les opérations jusqu'à mi-2027.
Perspectives InvestingPro
Le récent jalon réglementaire d'Astria Therapeutics avec le navenibart s'aligne sur sa position financière et sa performance sur le marché. Selon les données d'InvestingPro, la société a une capitalisation boursière de 650,58 millions USD, reflétant la confiance des investisseurs dans son potentiel. Bien qu'elle n'ait pas été rentable au cours des douze derniers mois, avec un résultat d'exploitation de -92,19 millions USD, l'action d'Astria a montré une performance remarquable, affichant un rendement total du prix sur un an de 80,66%.
Cette forte performance sur le marché est probablement due aux résultats cliniques prometteurs du navenibart et aux désignations réglementaires qu'il a reçues. Un conseil InvestingPro souligne qu'Astria "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan", ce qui pourrait fournir la flexibilité financière nécessaire pour soutenir le prochain essai de phase 3 prévu pour le premier trimestre 2025.
Un autre conseil InvestingPro pertinent indique que "les actifs liquides dépassent les obligations à court terme", suggérant qu'Astria est bien positionnée pour financer ses efforts continus de recherche et développement, y compris l'avancement du navenibart.
Il convient de noter que les analystes ont fixé un objectif de juste valeur de 25 USD par action pour Astria, significativement plus élevé que son précédent cours de clôture de 11,49 USD. Cet objectif peut refléter l'optimisme du marché quant au potentiel du navenibart dans le paysage du traitement de l'AEH.
Pour les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre 7 conseils supplémentaires pour Astria Therapeutics, fournissant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.