SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), une entreprise de biotechnologie spécialisée dans les thérapies cellulaires et à base d'exosomes pour les maladies rares, a annoncé son intention de déposer une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son principal candidat-médicament, le deramiocel, destiné à traiter la cardiomyopathie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'entreprise prévoit de commencer le processus de soumission progressive en octobre 2024 et de le terminer d'ici la fin de l'année.
La décision de procéder au dépôt de la BLA fait suite à de récentes discussions avec la FDA et s'appuie sur les données cardiaques des essais cliniques de phase 2 HOPE-2 et HOPE-2 Open Label Extension, ainsi que sur les données d'histoire naturelle du Vanderbilt University Medical Center et du Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Le deramiocel a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative, ce qui pourrait accélérer son processus d'examen réglementaire.
Linda Marbán, Ph.D., PDG de Capricor, a souligné la robustesse des données cardiaques présentées à la FDA et l'absence de thérapies approuvées pour la cardiomyopathie liée à la DMD, qui est la principale cause de décès chez les patients atteints de Duchenne. Elle a exprimé sa gratitude envers les patients, leurs familles et la FDA pour leurs efforts visant à faire progresser les traitements pour cette maladie rare.
Le deramiocel, également connu sous le nom de CAP-1002, est composé de cellules allogéniques dérivées de cardiosphères qui ont montré des résultats prometteurs dans des études précliniques et cliniques pour leurs effets immunomodulateurs, antifibrotiques et régénératifs dans les dystrophinopathies et l'insuffisance cardiaque. Plus de 200 sujets humains ont reçu des CDC dans divers essais, avec plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs soutenant leur utilisation.
La DMD est un trouble génétique qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et une inflammation chronique, conduisant à une mortalité à un âge médian d'environ 30 ans. On estime qu'elle touche une naissance masculine sur 3.500 aux États-Unis, avec une population de patients d'environ 15.000 à 20.000.
Capricor a mis en place des capacités de fabrication BPF internes pour soutenir la soumission prévue de la BLA et la commercialisation potentielle du deramiocel. De plus, l'entreprise prévoit une étude post-approbation pour l'extension de l'indication au traitement de la myopathie des muscles squelettiques liée à la DMD, combinant les cohortes A et B de l'essai clinique de phase 3 HOPE-3 sans lever l'aveugle de la cohorte A comme prévu initialement.
Les mises à jour de l'entreprise ont été discutées lors d'une webdiffusion tenue aujourd'hui à 8h30 ET. Cet article est basé sur un communiqué de presse de Capricor Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, Capricor Therapeutics a réalisé des progrès significatifs dans le secteur biopharmaceutique. L'entreprise a récemment déclaré une perte nette d'environ 11 millions de dollars pour le deuxième trimestre 2024, tout en générant des revenus d'environ 4 millions de dollars. Malgré cela, Capricor maintient une solide position de trésorerie de 29,5 millions de dollars. L'entreprise se concentre principalement sur le développement du deramiocel, un traitement potentiel pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor a conclu un accord financier important avec Nippon Shinyaku, totalisant jusqu'à 35 millions de dollars, comprenant un investissement en actions de 15 millions de dollars et un paiement initial de 20 millions de dollars. Ce financement devrait soutenir le développement et la distribution mondiale du deramiocel.
L'entreprise se prépare également à un lancement commercial potentiel du deramiocel et est en discussions avancées de partenariat pour la distribution en Europe. De plus, Capricor Therapeutics a maintenu sa note d'achat de H.C. Wainwright et a vu son objectif de cours relevé à 15 dollars par Oppenheimer. La position positive de l'entreprise intervient avant la mise à jour réglementaire attendue de Capricor sur le deramiocel. Ce partenariat étendu avec Nippon Shinyaku devrait être finalisé au quatrième trimestre 2024 et est considéré comme un tremplin pour une potentielle expansion mondiale future.
Ces développements récents soulignent les progrès continus de Capricor dans le secteur biopharmaceutique et l'impact potentiel de son candidat-médicament, le deramiocel. L'optimisme est renforcé par le partenariat élargi de Capricor avec Nippon Shinyaku, englobant désormais les États-Unis, l'UE et le Japon.
Perspectives InvestingPro
Alors que Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) avance avec ses plans de dépôt d'une demande de licence de produit biologique pour le deramiocel, les investisseurs observent attentivement la santé financière de l'entreprise et la performance de son action. Selon les données d'InvestingPro, Capricor affiche une capitalisation boursière d'environ 210,96 millions de dollars. Malgré la croissance significative des revenus de l'entreprise de 187,15% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2024, elle fait face à des défis avec une marge bénéficiaire brute négative de -37,73% et une marge de résultat d'exploitation de -110,5% sur la même période. Cela indique des coûts substantiels par rapport aux revenus, ce qui pourrait affecter la viabilité financière de l'entreprise à long terme.
Les conseils InvestingPro suggèrent que, bien que Capricor détienne plus de liquidités que de dettes, ce qui est un signe positif de liquidité, l'entreprise brûle rapidement ses liquidités. Cette consommation rapide de trésorerie pourrait être une préoccupation pour les investisseurs alors que l'entreprise se prépare à une commercialisation potentielle de son principal produit. De plus, l'action de Capricor a connu une volatilité importante, avec un multiple cours/valeur comptable de 18,34, indiquant que l'action pourrait se négocier à une prime par rapport à sa valeur comptable. Ceci est également soutenu par le fait que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise soit rentable cette année, et que le bénéfice net devrait baisser.
Pour ceux qui s'intéressent à la performance boursière de l'entreprise, Capricor a enregistré un fort rendement au cours de la dernière semaine, du dernier mois et des trois derniers mois, avec des rendements totaux de 17,52%, 30,92% et 24,63% respectivement. Cependant, la performance de l'action au cours des six derniers mois montre une baisse de 6,43%, reflétant la volatilité de l'action. Ces informations sont particulièrement pertinentes pour les investisseurs qui envisagent l'action de Capricor alors que l'entreprise traverse la phase critique de recherche d'approbation de la FDA pour le deramiocel.
Pour une analyse plus approfondie des finances et de l'action de Capricor Therapeutics, les investisseurs peuvent accéder à des conseils InvestingPro supplémentaires sur https://fr.investing.com/pro/CAPR, qui répertorie actuellement un total de 15 conseils pour aider à éclairer les décisions d'investissement.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.