WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), une société biopharmaceutique, a annoncé de nouveaux résultats de son étude de phase 1b sur le DISC-0974 chez des patients atteints de maladie rénale chronique non dépendante de la dialyse (MRC-NDD) et d'anémie. L'étude présentée lors de la Semaine du rein de l'American Society of Nephrology a révélé qu'une dose unique de DISC-0974 réduit significativement les niveaux d'hepcidine et améliore la mobilisation du fer et les taux d'hémoglobine chez les patients.
L'étude en cours inclut des participants atteints de MRC-NDD de stade 2 à 5 qui ont reçu une dose unique de placebo ou de DISC-0974 à différentes doses. Les résultats intermédiaires ont montré une réduction substantielle de l'hepcidine et des augmentations de la saturation de la transferrine, de l'hémoglobine réticulocytaire et des taux moyens d'hémoglobine, les changements les plus significatifs étant observés aux doses les plus élevées testées.
John Quisel, JD, PhD, président et PDG de Disc Medicine, a déclaré que ces résultats actualisés constituent la première preuve clinique dans l'anémie liée à la MRC que la réduction de l'hepcidine par l'hémojuvéline peut conduire à une augmentation de l'érythropoïèse et de l'hémoglobine. Il a souligné le potentiel plus large du DISC-0974 pour traiter l'anémie associée à diverses maladies inflammatoires et chroniques.
La sécurité et la tolérance du DISC-0974 étaient acceptables à tous les niveaux de dose évalués, la plupart des effets indésirables n'étant pas liés au traitement et tous les effets indésirables liés au traitement étant de grade 1 ou 2.
L'anémie est une complication fréquente de la MRC, touchant des millions de patients aux États-Unis et est souvent non traitée en raison de la complexité et des problèmes de sécurité potentiels des traitements actuels. Des taux élevés d'hepcidine chez les patients atteints de MRC inhibent l'érythropoïèse, conduisant à l'anémie.
Disc Medicine se concentre sur le développement de traitements pour les maladies hématologiques en ciblant la biologie des globules rouges. Le DISC-0974 n'est actuellement pas approuvé pour un usage thérapeutique. La société explore les régimes posologiques dans la partie à doses multiples de l'étude de phase 1b.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Disc Medicine et n'approuve pas la société ou ses produits.
Dans d'autres actualités récentes, Disc Medicine a réalisé plusieurs avancées significatives dans ses opérations. La société a rapporté des résultats encourageants de phase 2 pour son principal candidat médicament, le bitopertin, visant à traiter la protoporphyrie érythropoïétique (PPE). Disc Medicine développe également des traitements pour l'anémie dans la myélofibrose (MF) et la maladie rénale chronique (MRC), avec des données de phase 1/2 attendues dans les années à venir.
Disc Medicine a également procédé à des nominations clés, accueillant le Dr Rahul Rajan Kaushik en tant que directeur technique et le Dr Steve Caffé en tant que directeur des affaires réglementaires, tous deux apportant plus de deux décennies d'expérience dans l'industrie pharmaceutique.
Du côté des analystes, Disc Medicine a reçu une recommandation d'achat de Jefferies et une recommandation de surpondération de Wells Fargo. BMO Capital Markets a révisé ses perspectives, relevant l'objectif de cours de 50 à 70 dollars.
De plus, Disc Medicine a annoncé une offre publique d'actions d'environ 178 millions de dollars, dirigée par Frazier Life Sciences et Logos Capital. Les fonds seront utilisés pour faire progresser la recherche et le développement clinique de ses candidats produits, y compris le bitopertin. Ce sont des développements récents dans les opérations de Disc Medicine alors qu'elle continue de développer des traitements pour les maladies hématologiques graves.
Perspectives InvestingPro
Les récentes découvertes cliniques de Disc Medicine (NASDAQ:IRON) concernant le DISC-0974 dans le traitement de l'anémie chez les patients atteints de maladie rénale chronique ont suscité l'intérêt pour le potentiel de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Disc Medicine a une capitalisation boursière de 1,41 milliard de dollars, reflétant la confiance des investisseurs dans son pipeline.
Malgré les résultats cliniques prometteurs, il est important de noter que Disc Medicine n'est actuellement pas rentable. Un conseil InvestingPro indique que l'entreprise n'était pas rentable au cours des douze derniers mois, avec un résultat d'exploitation ajusté de -110,99 millions de dollars. Cela n'est pas inhabituel pour les entreprises biopharmaceutiques en phase de développement, car elles encourent souvent des dépenses importantes en recherche et développement avant de générer des revenus à partir de produits approuvés.
Cependant, la situation financière de Disc Medicine semble stable à court terme. Un autre conseil InvestingPro révèle que l'entreprise détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est crucial pour financer les essais cliniques en cours et les opérations. Cette réserve financière peut fournir la marge de manœuvre nécessaire pour faire avancer le DISC-0974 et d'autres candidats du pipeline.
Les investisseurs doivent être conscients que l'action a connu une volatilité importante récemment. Les actions de l'entreprise ont vu une augmentation de prix de 73,45% au cours des six derniers mois, indiquant un optimisme croissant du marché. Cependant, il y a eu une baisse de 9,02% au cours de la semaine dernière, reflétant peut-être des réactions à court terme du marché ou des prises de bénéfices.
Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre 11 conseils supplémentaires pour Disc Medicine, fournissant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.