WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) a annoncé aujourd'hui les premiers résultats de son étude de phase 2 sur la bitopertine chez des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE). L'étude a atteint son objectif principal, montrant une réduction dose-dépendante et statistiquement significative des niveaux de protoporphyrine IX (PPIX) dans les deux groupes de doses de 20 mg et 60 mg par rapport au placebo.
L'étude AURORA, un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, a inclus 75 sujets adultes atteints de PPE, qui ont reçu de la bitopertine ou un placebo une fois par jour pendant 17 semaines. Les résultats indiquent que la bitopertine a entraîné une réduction de 21,6 % des niveaux de PPIX pour le groupe recevant 20 mg et une réduction de 40,7 % pour le groupe recevant 60 mg. Le groupe placebo, quant à lui, a connu une augmentation moyenne de 8,0 % des niveaux de PPIX.
Les critères d'évaluation secondaires comprenaient le temps total cumulé passé au soleil sans douleur et le taux de réactions phototoxiques avec douleur. Bien que les patients traités par la bitopertine aient passé plus d'heures au soleil sans douleur que ceux sous placebo, la différence n'était pas statistiquement significative. Néanmoins, des améliorations significatives ont été observées dans le taux de réactions phototoxiques avec douleur dans le groupe recevant la dose de 60 mg par rapport au placebo.
Les patients ont également signalé des améliorations dans l'impression globale de changement du patient (PGIC), le groupe recevant la dose de 60 mg présentant une signification statistique. La bitopertine a été généralement bien tolérée, l'effet indésirable le plus fréquent étant les vertiges.
Malgré ces résultats prometteurs, la société a reconnu que le critère d'évaluation secondaire clé, à savoir le temps cumulé passé au soleil les jours sans douleur, n'a pas atteint la signification statistique en raison d'une forte réponse au placebo. Le président-directeur général John Quisel, J.D., Ph.D., a noté que, bien qu'une analyse supplémentaire des données soit nécessaire, la société reste optimiste quant au potentiel de la bitopertine, en particulier avec les résultats à venir d'autres études.
La bitopertine est un inhibiteur du transporteur de glycine 1 (GlyT1) en phase clinique, administré par voie orale, qui est développé comme traitement potentiel pour une série de maladies hématologiques, y compris les porphyries érythropoïétiques. La PPE et la protoporphyrie liée à l'X (XLP) sont des maladies rares qui provoquent de graves réactions à la lumière du soleil, entraînant une altération significative de la qualité de vie.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Disc Medicine, Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) fait les gros titres avec le succès de son étude de phase 2 sur la bitopertine, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Avec une capitalisation boursière d'environ 1,05 milliard de dollars et une trajectoire de prix volatile, IRON présente une image complexe.
Les données d'InvestingPro révèlent une situation financière difficile, avec un ratio C/B négatif de -6,07 et un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 s'élevant à -20,11. Cela indique que l'entreprise n'est pas rentable à l'heure actuelle, ce qui est confirmé par le résultat d'exploitation négatif de -91,12 millions de dollars pour la même période.
Malgré ces chiffres, IRON a connu un rendement total significatif de 193,82% sur un an, soulignant le potentiel que les investisseurs voient dans l'avenir de la société, en particulier à la lumière des récents succès cliniques.
Deux conseils d'InvestingPro particulièrement pertinents pour la situation actuelle d'IRON incluent le fait que l'entreprise détient plus de liquidités que de dettes, ce qui lui permet de disposer d'une marge de manœuvre pour ses opérations et ses projets de recherche. Toutefois, les analystes ont tempéré leurs attentes, trois d'entre eux ayant revu à la baisse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui pourrait inciter à la prudence dans les perspectives d'investissement à court terme.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.