CARLSBAD, Californie - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) a reçu la confirmation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine que sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le donidalorsen est en cours d'examen. Le donidalorsen est un médicament expérimental ciblant l'ARN destiné à la prophylaxie des crises d'angiœdème héréditaire (AEH) chez les patients âgés de 12 ans et plus.
La FDA a fixé la date d'action de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) au 21 août 2025. S'il est approuvé, le donidalorsen serait le deuxième lancement commercial indépendant d'Ionis, suite aux résultats positifs des études de phase 3 et de phase 2. Le médicament vise à réduire la production de prékallikréine (PKK), un acteur clé dans la voie menant aux crises d'AEH, qui se caractérisent par un gonflement sévère de diverses parties du corps et peuvent mettre la vie en danger.
La NDA pour le donidalorsen comprend des données des études pivots de phase 3 OASIS-HAE et OASISplus, ainsi que des études d'extension en ouvert (OLE) de phase 2 en cours. Ces essais auraient montré des réductions significatives et durables des taux de crises d'AEH, avec une réduction moyenne de 96% maintenue jusqu'à trois ans dans l'étude OLE de phase 2.
Le donidalorsen a été généralement bien toléré dans les études, sans effets indésirables graves liés au traitement. L'effet indésirable le plus courant était les réactions au site d'injection, qui étaient pour la plupart légères ou modérées.
L'AEH touche plus de 20.000 patients aux États-Unis et en Europe, et les traitements actuels impliquent souvent des approches prophylactiques pour prévenir ou réduire la gravité des crises. Le PDG d'Ionis, Brett Monia, s'est dit confiant dans le potentiel du donidalorsen pour améliorer le paysage du traitement prophylactique pour les patients atteints d'AEH.
La FDA a précédemment accordé la désignation de médicament orphelin au donidalorsen en 2023. De plus, Otsuka détient les droits exclusifs de commercialisation du médicament en Europe et dans la région Asie-Pacifique et se prépare à soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments (EMA) cette année.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. et ne contient aucun contenu spéculatif ou promotionnel. Les informations fournies sont factuelles et présentées pour informer les lecteurs sur l'état actuel du processus d'examen réglementaire du donidalorsen.
Dans d'autres nouvelles récentes, Ionis Pharmaceuticals a réalisé des progrès significatifs dans le développement de ses produits et a reçu des notations positives d'analystes. La société a obtenu des résultats positifs d'une étude impliquant une dose plus élevée de nusinersen, un traitement pour l'amyotrophie spinale (SMA), qui a été approuvé par Laidlaw avec une recommandation d'achat et un objectif de cours de 68,00$. TD Cowen a également réaffirmé une recommandation d'achat et un objectif de cours de 59,00$ pour Ionis, basé sur des données récentes sur Spinraza, un autre traitement de la SMA de la société.
Ionis a également rapporté des avancées dans le développement de son médicament expérimental, le donidalorsen, pour le traitement de l'angiœdème héréditaire. De plus, la FDA a accordé la désignation Fast Track au zilganersen, un traitement potentiel pour la maladie d'Alexander, un trouble neurologique ultra-rare.
La société a annoncé une offre publique proposée de ses actions ordinaires, qui devrait s'élever à 500 millions de dollars, pour soutenir les lancements commerciaux, les programmes cliniques, la recherche et le développement. Financièrement, Ionis a rapporté des résultats stables conformes aux prévisions annuelles et a lancé deux nouveaux traitements, WAINUA pour la polyneuropathie ATTR héréditaire et QALSODY pour la SLA.
RBC Capital a maintenu sa note Surperformance et son objectif de cours de 70,00$ sur Ionis Pharmaceuticals, soulignant le potentiel de la société dans divers domaines thérapeutiques. Ce sont tous des développements récents dans les opérations d'Ionis Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) attend la décision de la FDA concernant le donidalorsen, les investisseurs devraient prendre en compte certains indicateurs financiers clés et les perspectives d'experts d'InvestingPro. La capitalisation boursière de l'entreprise s'élève à 6,03 milliards de dollars, reflétant les attentes des investisseurs quant à son pipeline, y compris le donidalorsen.
Les données d'InvestingPro montrent qu'Ionis a démontré une forte croissance des revenus, avec une augmentation de 29% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2024. Cette trajectoire de croissance s'aligne avec le potentiel lancement commercial du donidalorsen, qui pourrait encore stimuler le chiffre d'affaires de l'entreprise s'il est approuvé.
Cependant, un conseil InvestingPro met en garde que les analystes anticipent une baisse des ventes pour l'année en cours. Cette projection souligne l'importance de l'approbation du donidalorsen pour les futurs flux de revenus d'Ionis. Un autre conseil InvestingPro note que l'entreprise n'est pas rentable au cours des douze derniers mois, avec une marge bénéficiaire brute négative de -12,86%. Cette situation financière souligne l'importance des lancements réussis de médicaments pour améliorer la rentabilité.
Pour les investisseurs cherchant une compréhension plus approfondie de la santé financière et des perspectives de croissance d'Ionis, InvestingPro offre 5 conseils supplémentaires, fournissant une analyse plus complète de la position de l'entreprise dans l'industrie pharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.