CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), une société biopharmaceutique en phase clinique, a annoncé aujourd'hui qu'elle suspend le développement de son médicament losmapimod, suite à l'échec de l'atteinte des critères d'évaluation primaires et secondaires dans un essai de phase 3. L'essai REACH, qui évaluait l'efficacité du losmapimod chez les patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), n'a pas montré d'amélioration significative chez les patients par rapport à ceux qui ont reçu un placebo.
L'essai, qui impliquait 260 patients, visait à mesurer le changement par rapport à la ligne de base de l'espace de travail atteignable (RWS), de l'infiltration graisseuse musculaire (MFI), de la force des abducteurs de l'épaule et des résultats rapportés par les patients après 48 semaines de traitement. Bien que le profil de sécurité et de tolérance du médicament soit cohérent avec les études précédentes, le losmapimod n'a pas atteint une signification statistique dans l'amélioration de ces mesures.
Alex C. Sapir, Président et PDG de Fulcrum, a exprimé sa déception quant au résultat de l'essai, remerciant les patients, les familles et la communauté FSHD pour leur soutien. La société prévoit une évaluation complète des données reçues cette semaine et a l'intention de présenter les résultats lors d'une prochaine réunion médicale.
La situation financière de Fulcrum reste solide, avec environ 273,8 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres négociables au 30 juin 2024. La société a l'intention de réaffecter les ressources pour faire progresser d'autres programmes, notamment le pociredir pour le traitement de la drépanocytose (SCD) et des agents pour l'anémie de Diamond-Blackfan (DBA), parmi d'autres programmes de découverte précoce.
La FSHD est une maladie rare et progressive affectant les muscles squelettiques, entraînant une atrophie musculaire et un déclin fonctionnel. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la FSHD, qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis.
Le losmapimod, un inhibiteur sélectif de la protéine kinase p38α/β activée par les mitogènes, avait reçu la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine pour le traitement de la FSHD. Bien qu'il n'ait pas été précédemment exploré pour les dystrophies musculaires, le losmapimod avait été évalué chez plus de 3 600 sujets dans divers essais cliniques pour d'autres indications.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, Fulcrum Therapeutics a connu une série de développements significatifs. BofA Securities a relevé la note de l'action de la société de biotechnologie de Sous-performance à Neutre, doublant l'objectif de cours à 10,00 dollars. Cette révision intervient alors que Fulcrum Therapeutics approche d'une lecture critique de phase 3 pour son candidat médicament losmapimod, développé pour traiter la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). RBC Capital a également maintenu sa note Surperformance sur la société, augmentant son objectif de cours de 14,00 à 15,00 dollars sur la base des résultats anticipés de l'étude de phase III REACH du losmapimod.
Fulcrum Therapeutics a également réalisé des progrès opérationnels, notamment un échange d'actions ordinaires contre des bons de souscription pré-financés avec deux actionnaires institutionnels, RA Capital Healthcare Fund, L.P., et une entité non nommée. La société a nommé Isabel Kalofonos au poste de Directrice commerciale et Heather Faulds au poste de Directrice des affaires réglementaires et de l'assurance qualité, des rôles qui devraient contribuer à la soumission d'une demande de nouveau médicament pour le losmapimod.
Enfin, Fulcrum Therapeutics progresse dans son essai de phase 3 REACH pour le losmapimod et prévoit de rapporter les données principales d'ici la fin octobre 2024. En collaboration avec Sanofi, la société se prépare aux dépôts réglementaires et au lancement commercial du losmapimod en dehors des États-Unis. Ces développements récents soulignent l'engagement de Fulcrum Therapeutics à faire progresser ses essais cliniques et à se préparer à la commercialisation du losmapimod.
Perspectives InvestingPro
Suite aux récentes nouvelles concernant la suspension du développement du médicament losmapimod par Fulcrum Therapeutics, les données financières et la performance de marché de l'entreprise fournissent un contexte plus large pour les investisseurs. Selon les données d'InvestingPro, Fulcrum Therapeutics a une capitalisation boursière de 552,25 millions de dollars, ce qui est un indicateur significatif de la taille de l'entreprise et de sa valorisation par les investisseurs. Malgré ce revers, les analystes ont revu à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir, indiquant un potentiel rebond ou une confiance dans les autres programmes de l'entreprise.
De plus, la position de trésorerie de Fulcrum semble solide, l'entreprise détenant plus de liquidités que de dettes à son bilan, ce qui est rassurant pour les parties prenantes compte tenu des coûts associés à l'arrêt du développement d'un médicament. Cette stabilité financière se reflète également dans la liquidité de l'entreprise, avec des actifs liquides dépassant les obligations à court terme, suggérant que Fulcrum est bien préparée pour naviguer dans le défi actuel.
Cependant, il est important de noter que les analystes ne s'attendent pas à ce que Fulcrum soit rentable cette année, et le cours de l'action a montré une volatilité considérable. Le chiffre d'affaires de l'entreprise a connu un taux de croissance impressionnant de 2582,55% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2024, mais cela ne s'est pas encore traduit par une rentabilité, comme l'indique la marge d'exploitation négative de -40,15% pour la même période.
Pour les investisseurs à la recherche d'une analyse plus approfondie, des conseils InvestingPro supplémentaires sont disponibles pour Fulcrum Therapeutics, qui peuvent fournir des orientations supplémentaires sur les perspectives de l'entreprise. Ces conseils sont accessibles via la plateforme dédiée InvestingPro, qui offre une suite complète d'outils et d'insights pour des décisions d'investissement éclairées.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.