Goldman Sachs a mis à jour ses perspectives concernant Ascendis Pharma (NASDAQ: ASND), augmentant l'objectif de cours à 200 dollars contre 180 dollars précédemment, tout en réaffirmant une recommandation d'achat pour l'action.
Cet ajustement fait suite à l'annonce de résultats positifs de l'étude de phase 3 ApproaCH d'Ascendis Pharma sur le TransCon CNP dans l'achondroplasie, un trouble de la croissance osseuse. L'étude a atteint avec succès ses critères d'évaluation primaires et secondaires.
Ascendis Pharma a indiqué que le TransCon CNP a été généralement bien toléré dans l'étude, sans qu'aucun participant n'arrête le traitement et sans aucun cas d'hypotension signalé.
Les résultats de l'entreprise suggèrent que le TransCon CNP possède un avantage concurrentiel en termes d'efficacité, de sécurité et de commodité par rapport aux traitements existants tels que le Voxogo (vosoritide) de BioMarin Pharmaceutical et l'infigratinib de BridgeBio Pharma.
Le schéma d'injection hebdomadaire du TransCon CNP est considéré comme plus favorable par rapport à l'administration quotidienne requise pour les autres traitements. Ces résultats positifs ont conduit Goldman Sachs à revoir à la hausse ses prévisions pour le TransCon CNP, bien que la firme attende des données détaillées supplémentaires et des mises à jour réglementaires.
Pour la suite, Ascendis Pharma se prépare à franchir les prochaines étapes du processus réglementaire. L'entreprise a annoncé son intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (New Drug Application, NDA) pour le TransCon CNP aux États-Unis au premier trimestre 2025, suivie d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Application, MAA) dans l'Union européenne au troisième trimestre 2025.
Dans d'autres actualités récentes, Ascendis Pharma a rapporté des résultats positifs de l'essai de phase 3 ApproaCH pour son traitement TransCon CNP chez les patients atteints d'achondroplasie. L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, montrant une différence significative dans la vitesse de croissance annuelle par rapport au placebo après 52 semaines.
BofA Securities et Stifel ont maintenu leurs recommandations d'achat pour Ascendis Pharma, avec des objectifs de cours respectifs de 175,00 et 200,00 dollars. Citi a également réaffirmé sa recommandation d'achat, maintenant un objectif de cours de 178,00 dollars.
De plus, Ascendis Pharma a révélé des signes prometteurs de son essai de phase 1/2 IL-Believe en cours, avec le TransCon IL-2 β/γ démontrant une activité clinique chez les patients atteints de cancer de l'ovaire résistant au platine.
L'entreprise a également conclu un nouvel accord de financement avec Royalty Pharma d'une valeur de 150 millions de dollars et a obtenu l'approbation américaine pour son produit YORVIPATH destiné à l'hypoparathyroïdie chez l'adulte. Les coûts de R&D d'Ascendis Pharma ont diminué de 21% par rapport à l'année précédente, tandis que les dépenses de vente, générales et administratives ont augmenté en raison de coûts de personnel plus élevés.
L'entreprise a terminé le trimestre avec 259 millions d'euros en liquidités et équivalents, avec des prévisions de revenus pour SKYTROFA fixées entre 220 et 240 millions d'euros pour l'ensemble de l'année 2024.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.