REDWOOD CITY, Californie - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), une société de thérapie génique en phase clinique, a annoncé les résultats de son essai de phase 2 LUNA et les données à long terme de l'étude OPTIC, qui suggèrent que sa thérapie génique expérimentale, Ixo-vec, pourrait offrir une option de traitement durable pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (DMLA humide). Ixo-vec est conçu pour être une injection intravitréenne unique, réduisant potentiellement la fréquence des traitements nécessaires pour les patients.
L'essai LUNA a évalué deux doses d'Ixo-vec chez 60 patients, montrant que les deux maintenaient les critères visuels et anatomiques jusqu'à 52 semaines avec des réductions significatives de la charge de traitement. La dose 6E10 a démontré une réduction de 88% des injections anti-VEGF annualisées moyennes, avec 54% des patients n'ayant plus besoin d'injections. La dose 2E11 a entraîné une réduction de 92%, avec 69% des patients libres d'injections.
Dans l'étude OPTIC, un suivi à long terme de 21 patients a montré que la dose 2E11 fournissait des niveaux thérapeutiques stables d'aflibercept jusqu'à cinq ans après le traitement, avec une réduction de 86% des injections anti-VEGF annualisées jusqu'à la quatrième année. Près de la moitié des patients sont restés sans injection pendant les quatre années entières.
Aucune inflammation significative n'a été signalée chez les patients ayant reçu une prophylaxie stéroïdienne locale dans l'essai LUNA à la semaine 52 ou lors de toute visite ultérieure, et tous les patients OPTIC étaient exempts d'inflammation de la première à la quatrième année.
Adverum prévoit de faire progresser la dose 6E10 avec des gouttes oculaires stéroïdiennes dans deux études d'enregistrement de phase 3, la première étude ARTEMIS devant commencer au premier semestre 2025. L'étude comparera Ixo-vec à l'aflibercept dans une large population de patients, y compris des individus naïfs de traitement et expérimentés.
La société a rapporté une forte préférence des patients pour Ixo-vec dans une enquête LUNA, la majorité préférant la thérapie génique aux traitements précédents et étant disposée à la recommander à d'autres. La position de trésorerie d'Adverum au 30 septembre 2024 était de 153,2 millions de dollars, ce qui devrait financer les opérations jusqu'au second semestre 2025, sans inclure l'achèvement de l'essai ARTEMIS.
Ces informations sont basées sur un communiqué de presse d'Adverum Biotechnologies. La DMLA humide est une cause majeure de cécité chez les personnes âgées, et les traitements actuels nécessitent des injections fréquentes. Ixo-vec vise à réduire cette charge et à améliorer les résultats pour les patients.
Dans d'autres actualités récentes, Adverum Biotechnologies a annoncé des données cliniques à long terme pour son produit de thérapie génique, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), visant à traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). La société a rapporté des résultats à 52 semaines de son étude de phase 2 LUNA et des données sur 4 ans de l'essai OPTIC. Ixo-vec a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration américaine, la désignation PRIME de l'Agence européenne des médicaments, et le Passeport Innovation de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni.
Adverum a également nommé Jason L. Mitchell au poste de nouveau directeur commercial, une décision qui devrait améliorer le lancement et la commercialisation d'Ixo-vec. Les résultats financiers de la société pour le deuxième trimestre 2024 ont été solides, avec un bénéfice par action de (0,89) $ dépassant à la fois les estimations de l'entreprise et du consensus.
Plusieurs sociétés d'analystes, dont H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities et Truist Securities, ont fourni leurs perspectives sur Adverum. H.C. Wainwright a maintenu sa recommandation d'achat et son objectif de cours de 30,00 $, tandis que RBC Capital Markets a ajusté son objectif de cours à 10,00 $ contre 12,00 $ précédemment. Oppenheimer a conservé sa recommandation Surperformance avec un objectif de cours de 28,00 $, Mizuho Securities a réduit son objectif à 20,00 $, et Truist Securities a révisé son objectif de 60,00 $ à 40,00 $. Ce sont là quelques-uns des développements récents pour Adverum Biotechnologies.
Perspectives InvestingPro
L'annonce récente par Adverum Biotechnologies de résultats prometteurs pour sa thérapie génique Ixo-vec s'aligne sur plusieurs indicateurs financiers clés et perspectives d'InvestingPro.
Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière d'Adverum s'élève à 142,7 millions de dollars, reflétant la valorisation actuelle de l'entreprise alors qu'elle fait progresser ses programmes cliniques. Cette capitalisation boursière relativement modeste suggère un potentiel de croissance si Ixo-vec continue de montrer des résultats positifs dans les prochains essais de phase 3.
Un conseil InvestingPro indique qu'Adverum "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan", ce qui est crucial pour une entreprise biotechnologique en phase clinique. Cette solide position de trésorerie est cohérente avec les 153,2 millions de dollars de liquidités déclarés par l'entreprise au 30 septembre 2024, offrant une marge de manœuvre jusqu'au second semestre 2025. Cependant, un autre conseil InvestingPro note que l'entreprise "brûle rapidement ses liquidités", ce qui est typique pour les biotechs en phase de développement clinique avancé.
L'accent mis par l'entreprise sur Ixo-vec comme potentiel changement de donne dans le traitement de la DMLA humide est particulièrement important étant donné que les données InvestingPro montrent une baisse significative des revenus de -72,22% au cours des douze derniers mois. Cela souligne l'importance de résultats cliniques réussis et d'une potentielle commercialisation d'Ixo-vec pour la santé financière future d'Adverum.
Il convient de noter que InvestingPro offre 11 conseils supplémentaires pour Adverum Biotechnologies, fournissant aux investisseurs une analyse plus complète de la situation financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.