WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a révélé lundi que la Commission européenne (CE) s'est abstenue d'adopter l'avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) concernant le renouvellement annuel de Translarna™ (ataluren). La CE a renvoyé l'avis au CHMP pour une nouvelle évaluation, maintenant ainsi la présence de Translarna sur le marché européen dans le cadre de son autorisation existante.
La décision de la CE de renvoyer l'avis du CHMP du 24 janvier 2024 fait suite à une demande d'évaluation supplémentaire de l'ensemble des preuves, y compris les données des registres de patients et les preuves en situation réelle. Cette décision permet à Translarna de continuer à être disponible pour les patients en Europe, conformément à l'autorisation de mise sur le marché actuelle.
Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics, a commenté l'importance du maintien de l'autorisation de Translarna pour les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne à mutation non-sens (nmDMD) en Europe. Klein a souligné les essais cliniques et les données du registre STRIDE, indiquant le rôle de Translarna pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de nmDMD.
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également informé PTC que les comptes rendus des réunions du groupe consultatif scientifique (SAG) sur Translarna tenues le 5 septembre 2023 et en janvier 2024 ne seront pas pris en compte dans les futures évaluations du médicament par le CHMP.
En raison des incertitudes entourant l'impact du maintien de l'autorisation de Translarna sur les revenus de l'entreprise en 2024, PTC a décidé de suspendre ses prévisions de revenus pour l'année. L'entreprise fournira des prévisions actualisées à une date ultérieure.
Translarna, développé par PTC Therapeutics, est une thérapie de restauration des protéines destinée aux patients atteints de troubles génétiques causés par des mutations non-sens, qui peuvent conduire à l'arrêt prématuré de la synthèse des protéines essentielles. Le médicament est approuvé dans plusieurs pays pour le traitement de la DMNm chez les patients ambulatoires âgés de deux ans et plus. Aux États-Unis, l'ataluren reste un nouveau médicament expérimental.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare et mortelle qui touche principalement les hommes et qui se caractérise par une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte précoce de la mobilité et une mort prématurée due à une insuffisance cardiaque et respiratoire.
PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique internationale qui se consacre à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments pour les maladies rares. La société met l'accent sur son engagement à fournir un accès aux traitements pour les patients dont les options sont limitées ou inexistantes.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de PTC Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
À la lumière des récents développements de PTC Therapeutics avec Translarna™ en Europe, il est important de considérer la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les dernières données d'InvestingPro, PTC Therapeutics a une capitalisation boursière de 2540 millions USD, ce qui reflète sa valorisation actuelle sur le marché. Malgré les difficultés, la société a enregistré une forte performance au cours des trois derniers mois, avec une hausse de 27,39 %. En outre, le mois dernier a connu une hausse encore plus impressionnante, avec un rendement de 30,71 %.
Cependant, PTC Therapeutics est confrontée à des vents contraires sur le plan financier. Les analystes, comme l'indique InvestingPro Tips, ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, et elle ne l'a pas été au cours des douze derniers mois. Ce constat est corroboré par un ratio C/B négatif de -4,34, qui indique que la société ne génère actuellement pas de bénéfices justifiant le prix de son action. En outre, la société ne verse pas de dividende, ce qui pourrait être un élément à prendre en compte pour les investisseurs axés sur les revenus.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.