FOSTER CITY, Californie - Dans une avancée significative pour les patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP), la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de traitement révolutionnaire au volixibat de Mirum Pharmaceuticals. Cette annonce fait suite à une analyse intermédiaire positive de l'étude VANTAGE de phase 2b, qui a démontré une amélioration statistiquement significative du prurit cholestatique, un symptôme de la CBP, par rapport au placebo.
Cette désignation vise à accélérer le développement et l'examen des médicaments pour les affections graves ou potentiellement mortelles lorsque les preuves cliniques préliminaires suggèrent une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes. Le volixibat, un médicament oral qui inhibe sélectivement le transporteur iléal des acides biliaires (IBAT), est conçu pour réduire les acides biliaires systémiques en empêchant leur recirculation. Cela pourrait représenter une nouvelle approche thérapeutique pour les maladies cholestatiques chez l'adulte.
Les résultats intermédiaires de l'étude VANTAGE, publiés en juin, ont montré non seulement une amélioration du prurit, mais aussi des réductions significatives des acides biliaires sériques et des améliorations de la fatigue chez les patients traités avec le médicament. L'étude n'a révélé aucun nouveau problème de sécurité, la diarrhée étant l'effet indésirable le plus courant, décrit comme léger à modéré en termes de gravité.
Mirum Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies rares, a trois médicaments approuvés à son actif, notamment LIVMARLI pour le traitement du prurit cholestatique dans le syndrome d'Alagille et chez les patients atteints de PFIC, CHOLBAM pour certains troubles de la synthèse des acides biliaires et les troubles peroxysomaux, et CHENODAL pour la xanthomatose cérébrotendineuse.
Le pipeline de la société comprend le volixibat, qui est également évalué pour la cholangite sclérosante primitive dans l'étude VISTAS de phase 2. De plus, Mirum mène une étude de phase 3, EXPAND, pour explorer davantage le potentiel de LIVMARLI dans d'autres contextes de prurit cholestatique.
Les résultats complets de l'étude VANTAGE devraient être disponibles après la fin du recrutement en 2026. Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals.
Dans d'autres actualités récentes, Mirum Pharmaceuticals a réalisé des progrès significatifs dans son offre de produits. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé une indication élargie pour le médicament de la société, LIVMARLI® (solution orale de maralixibat). Cette extension de l'étiquette permet le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) âgés de 12 mois et plus, suite aux résultats prometteurs de l'étude MARCH de phase 3.
De plus, Mirum Pharmaceuticals a annoncé une solide performance financière avec un chiffre d'affaires net total de 69 millions € au premier trimestre 2024, dont 43 millions € provenant de LIVMARLI. Les prévisions de revenus de la société pour 2024 se situent entre 310 millions € et 320 millions €. Les sociétés d'analyse JMP Securities, Stifel et H.C. Wainwright ont montré leur confiance dans la performance de l'entreprise, JMP Securities estimant un chiffre d'affaires de 316 millions €.
Dans des développements plus récents, Mirum Pharmaceuticals a reçu l'approbation de l'Union européenne pour LIVMARLI pour les patients PFIC âgés de trois mois et plus, ce qui devrait élargir l'étiquette américaine du médicament. De plus, la société a soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament pour une formulation plus concentrée de LIVMARLI, visant son utilisation chez les patients plus jeunes. Ces développements soulignent l'engagement de Mirum Pharmaceuticals à faire progresser les traitements pour les maladies rares.
Perspectives InvestingPro
La récente désignation de traitement révolutionnaire de la FDA pour le volixibat de Mirum Pharmaceuticals s'aligne sur la forte trajectoire de croissance des revenus de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, les revenus de Mirum ont augmenté de manière impressionnante de 128,34% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2023, avec une croissance trimestrielle des revenus de 107,68% au deuxième trimestre 2023. Cette forte croissance reflète le succès de l'entreprise dans la commercialisation de traitements innovants pour les maladies rares.
Malgré les nouvelles positives et la forte croissance des revenus, les conseils d'InvestingPro soulignent que Mirum n'est actuellement pas rentable, avec un résultat d'exploitation négatif de 108,43 millions € au cours des douze derniers mois. Cela n'est pas inhabituel pour les entreprises biopharmaceutiques qui investissent massivement dans la recherche et le développement. Cependant, les actifs liquides de l'entreprise dépassent ses obligations à court terme, ce qui suggère une position financière stable pour soutenir les essais cliniques en cours et la commercialisation potentielle du volixibat.
Le marché semble reconnaître le potentiel de Mirum, comme en témoigne l'augmentation de 47,68% du prix au cours des six derniers mois. Cela s'aligne avec les progrès du pipeline de l'entreprise et ses récents jalons réglementaires. Pour les investisseurs recherchant une analyse plus complète, InvestingPro propose 8 conseils supplémentaires pour Mirum Pharmaceuticals, offrant des perspectives plus approfondies sur la santé financière et la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.