CARLSBAD, Californie - Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ:TYRA), une entreprise de biotechnologie spécialisée dans les médicaments de précision pour les affections liées au récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR), a annoncé l'autorisation par la FDA de sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour TYRA-300. Cette approbation ouvre la voie à un essai clinique de phase 2 ciblant l'achondroplasie chez les enfants, une forme courante de nanisme.
TYRA-300, un inhibiteur sélectif oral de FGFR3, vise à remédier aux limitations des traitements actuels, qui comprennent des injections quotidiennes n'apportant que des améliorations modestes. Le médicament est conçu pour éviter les toxicités liées à l'inhibition d'autres FGFR et est également en cours d'évaluation pour le cancer urothélial métastatique.
La prochaine étude BEACH301 impliquera des enfants âgés de 3 à 10 ans avec des plaques de croissance ouvertes et sera menée sur plusieurs sites dans le monde. Elle évaluera la sécurité, la tolérance et l'impact sur la vitesse de croissance pour déterminer le dosage optimal. L'étude explorera également les changements de taille, de proportions corporelles et de pharmacocinétique, avec des évaluations supplémentaires sur les résultats fonctionnels et la qualité de vie.
Todd Harris, PDG de Tyra Biosciences, a souligné l'importance de l'autorisation IND pour la communauté de l'achondroplasie, exprimant son optimisme quant au potentiel de TYRA-300 pour améliorer la vitesse de croissance et obtenir des bénéfices cliniques significatifs. L'entreprise se prépare à lancer l'étude BEACH301 et à commencer le dosage au premier trimestre 2025.
Précédemment, la FDA avait accordé à TYRA-300 la désignation de médicament orphelin en juillet 2023 et la désignation pédiatrique rare en janvier 2024 pour le traitement de l'achondroplasie. Tyra Biosciences continue de collaborer avec la communauté de l'achondroplasie alors qu'elle fait progresser son programme de développement clinique.
L'achondroplasie touche environ 1 enfant sur 15.000 à 40.000 nés dans le monde, avec environ 250.000 personnes affectées globalement. La mutation FGFR3 G380R est responsable de presque tous les cas de cette condition. L'inhibition sélective de FGFR3 par TYRA-300 est prometteuse pour traiter la cause génétique sous-jacente de l'achondroplasie.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Tyra Biosciences.
Dans d'autres actualités récentes, Tyra Biosciences, une société pharmaceutique, a réalisé des avancées significatives dans ses essais cliniques et ses perspectives financières. L'entreprise a reçu l'approbation de la FDA pour procéder à un essai de phase 2 de son médicament expérimental TYRA-300 pour le traitement de l'achondroplasie. L'étude vise à recruter jusqu'à 10 participants par niveau de dose dans deux cohortes et évaluera la sécurité du médicament et son impact sur la vitesse de croissance annualisée.
Tyra Biosciences a également rapporté des résultats positifs de son essai SURF-301 de phase 1/2 de TYRA-300 dans le carcinome urothélial métastatique, conduisant H.C. Wainwright à augmenter l'objectif de prix à 32$. Les résultats préliminaires ont montré un taux de réponse objective de 55% pour TYRA-300, dépassant le taux attendu de 36%, ce qui a réaffirmé la recommandation d'achat de TD Cowen sur les actions de l'entreprise.
Sur le plan financier, Tyra Biosciences a conclu un accord avec Boxer Capital, LLC et RA Capital Healthcare Fund, L.P. pour échanger des actions existantes contre des bons de souscription. Les revenus de l'entreprise devraient atteindre environ 2,5 milliards $ d'ici 2035, selon les estimations de Piper Sandler.
Tyra Biosciences a également reçu des révisions à la hausse de BofA Securities, Piper Sandler, H.C. Wainwright et Oppenheimer, avec des objectifs de prix allant de 30$ à 33$. Enfin, l'entreprise a procédé à des nominations importantes, notamment Doug Warner comme nouveau directeur médical et l'ajout de Susan Moran, M.D., M.S.C.E., et S. Michael Rothenberg, M.D., Ph.D., à son conseil d'administration en tant qu'administrateurs indépendants. Ces éléments font partie des développements récents chez Tyra Biosciences.
Perspectives InvestingPro
Alors que Tyra Biosciences (NASDAQ:TYRA) fait progresser son médicament TYRA-300 pour le traitement de l'achondroplasie, les investisseurs pourraient trouver utile le contexte supplémentaire fourni par les données et les conseils d'InvestingPro.
La capitalisation boursière de l'entreprise s'élève à 1,16 milliard $, reflétant l'optimisme des investisseurs quant à son potentiel dans le domaine de la médecine de précision. Cet optimisme est renforcé par la performance impressionnante de l'action, avec un rendement total de 98,82% au cours de l'année écoulée et de 39,95% au cours des six derniers mois.
Cependant, il est important de noter que Tyra Biosciences n'est pas encore rentable, avec un résultat d'exploitation ajusté de -95,45 millions $ sur les douze derniers mois. Cela est cohérent avec de nombreuses entreprises de biotechnologie en phase précoce qui investissent massivement dans la recherche et le développement. Un conseil InvestingPro souligne que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise soit rentable cette année, ce qui est typique pour les entreprises en phase d'essais cliniques.
Sur une note positive, un autre conseil InvestingPro révèle que Tyra détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, offrant une flexibilité financière alors qu'elle progresse dans ses essais cliniques. Cette forte position de liquidité est cruciale pour les entreprises de biotechnologie qui naviguent dans le processus long et coûteux du développement de médicaments.
Les investisseurs doivent être conscients que l'action a connu une volatilité, avec une baisse de 22,7% au cours de la semaine dernière. Cette fluctuation souligne l'importance de rester informé sur l'avancement des essais cliniques et les décisions réglementaires, qui peuvent avoir un impact significatif sur les cours des actions de biotechnologie.
Pour ceux qui cherchent à comprendre plus en profondeur la santé financière et la position sur le marché de Tyra Biosciences, InvestingPro offre 10 conseils supplémentaires, fournissant une vue complète des perspectives de l'entreprise alors qu'elle avance avec son candidat médicament prometteur TYRA-300.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.