Vendredi, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) a reçu une note réitérée de Surperformance et un objectif de cours de 85,00$ de la part de Leerink Partners. La société biopharmaceutique, spécialisée dans les maladies rares, a annoncé une mise à jour de son étude Cyprus2+ pour UX701 dans le traitement de la maladie de Wilson.
L'étude inclura désormais une cohorte à dose plus élevée avant de passer à la phase 2. Cet ajustement fait suite à la publication par l'entreprise des données initiales de la phase 1 l'année dernière, qui montraient des réponses prometteuses des patients en réduisant progressivement les traitements standard.
L'UX701 d'Ultragenyx est une thérapie génique AAV9 actuellement en cours d'essai clinique de phase 1/2/3, visant à traiter la dérégulation du trafic du cuivre chez les patients atteints de la maladie de Wilson. L'étude Cyprus2+ est structurée en trois phases, la phase 1 se concentrant sur la sécurité et l'efficacité à différents niveaux de dose.
Les dernières données de l'étude incluent les résultats de 15 patients répartis sur trois niveaux de dose différents. Six de ces patients ont complètement arrêté les traitements standard, et un septième a commencé le processus à la date limite d'août.
Malgré des réponses variées entre les différentes cohortes de dose, Leerink Partners ne considère pas le programme UX701 comme un axe central pour Ultragenyx à court terme. Au lieu de cela, le cabinet note que l'attention des investisseurs est largement dirigée vers les prochains résultats de l'étude ORBIT avec le setrusumab, un autre candidat-produit d'Ultragenyx. Les résultats intermédiaires de l'étude ORBIT de phase 3 sont attendus pour la fin de l'année ou le début de 2025.
Leerink Partners continue de modéliser le programme UX701 avec une probabilité de succès de 30% et prévoit des ventes maximales brutes d'environ 900 millions de dollars sur les marchés américain et européen. Ultragenyx prévoit d'inscrire une cohorte supplémentaire dans la phase 1 avec une dose modérément augmentée et un régime d'immunomodulation optimisé pour améliorer l'efficacité du traitement. La société a l'intention de soumettre un amendement au protocole et fournira des mises à jour futures au fur et à mesure de l'avancement de l'étude.
Dans d'autres nouvelles récentes, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a rapporté des résultats prometteurs de son étude Cyprus2+ de phase 1/2/3 sur la thérapie génique expérimentale, UX701, visant à traiter la maladie de Wilson. L'étude a montré des améliorations du métabolisme du cuivre chez les patients, certains arrêtant les traitements standard. La société prévoit d'étendre l'étude en ajoutant une quatrième cohorte, qui recevra une dose modérément plus élevée d'UX701 ainsi qu'un régime d'immunomodulation optimisé.
Ultragenyx a également rapporté de solides résultats au deuxième trimestre, avec un chiffre d'affaires total atteignant 147 millions de dollars, entraînant une révision à la hausse de ses prévisions de revenus annuels. L'alerte résultats de la société a mis en évidence les avancées de son pipeline clinique et de son portefeuille commercial, y compris des résultats positifs des essais de phase III et de phase II pour des médicaments clés.
TD Cowen a maintenu une perspective positive sur Ultragenyx, réitérant une note d'Achat, citant les résultats prometteurs de l'essai Orbit de phase 2 pour le setrusumab, un traitement pour l'ostéogenèse imparfaite. Les données de l'essai ont indiqué une réduction significative du taux de fracture annualisé et une augmentation de la densité minérale osseuse sur 12 mois.
Perspectives InvestingPro
Les données récentes d'InvestingPro apportent un éclairage supplémentaire sur la situation financière et la performance de marché d'Ultragenyx Pharmaceutical. La capitalisation boursière de l'entreprise s'élève à 4,94 milliards de dollars, reflétant un intérêt significatif des investisseurs pour son pipeline axé sur les maladies rares. Malgré les développements prometteurs de son programme UX701, Ultragenyx fait face à des défis financiers. Un conseil InvestingPro indique que l'entreprise n'est pas rentable sur les douze derniers mois, avec un ratio P/E négatif de -8,44. Cela s'aligne avec la concentration de l'entreprise sur la recherche et le développement dans le domaine coûteux des traitements des maladies rares.
Cependant, Ultragenyx a montré une forte performance de marché, avec un rendement total du prix de 56,72% sur l'année passée. Cela suggère un optimisme des investisseurs quant aux perspectives à long terme de l'entreprise, possiblement motivé par les avancées dans son pipeline de produits, y compris le programme UX701 pour la maladie de Wilson et les résultats attendus de l'étude ORBIT.
Un autre conseil InvestingPro note que 8 analystes ont révisé à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir, indiquant potentiellement une confiance croissante dans les perspectives à court terme d'Ultragenyx. Cela pourrait être lié aux progrès de l'étude Cyprus2+ et aux prochains résultats de l'étude ORBIT mentionnés dans l'article.
Pour les investisseurs cherchant une analyse plus complète, InvestingPro offre 7 conseils supplémentaires pour Ultragenyx Pharmaceutical, fournissant une compréhension plus approfondie de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.