BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) a reçu un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'extension de l'utilisation de son médicament contre l'obésité, IMCIVREE® (setmelanotide), aux enfants âgés de 2 à 6 ans atteints de certaines maladies génétiques rares.
La société a annoncé aujourd'hui que le CHMP recommande l'autorisation de mise sur le marché d'IMCIVREE® pour traiter l'obésité due au syndrome de Bardet Biedl (BBS) ou à des déficiences en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR).
L'avis positif du CHMP est maintenant examiné par la Commission européenne (CE), qui devrait prendre une décision finale sur l'utilisation élargie du setmelanotide dans la seconde moitié de 2024. IMCIVREE® est actuellement approuvé dans l'Union européenne pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les adultes et les enfants de plus de 6 ans atteints des maladies génétiques susmentionnées.
Yann Mazabraud, vice-président exécutif et directeur international de Rhythm Pharmaceuticals, a souligné l'importance d'un diagnostic et d'un traitement précoces chez les jeunes enfants atteints de ces maladies neuroendocriniennes rares afin de prévenir l'obésité sévère et ses comorbidités.
Le setmelanotide est le premier traitement autorisé dans l'UE pour contrôler la faim et traiter l'obésité chez les patients atteints de BBS ou de déficiences en POMC, PCSK1 ou LEPR. Il est également approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la gestion du poids chronique chez les patients âgés de 6 ans et plus souffrant de ces affections.
Le médicament agit comme un agoniste MC4R, ciblant l'hyperphagie et l'obésité sévère. Rhythm Pharmaceuticals poursuit également des programmes de développement clinique pour le setmelanotide dans d'autres maladies rares et pour des agonistes MC4R expérimentaux.
Le profil de sécurité du setmelanotide comprend la surveillance des changements de pigmentation de la peau, de la fréquence cardiaque, de la pression artérielle, des troubles de l'excitation sexuelle, de la dépression et des idées suicidaires. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont l'hyperpigmentation de la peau, les réactions au site d'injection, les nausées et les maux de tête.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Rhythm Pharmaceuticals.
BofA Securities a récemment rétrogradé Rhythm Pharmaceuticals de " Achat " à " Neutre " en raison du ralentissement des ventes d'Imcivree, en particulier pour le syndrome de Bardet-Biedl, par rapport aux prévisions.
Les perspectives révisées de la firme s'alignent sur l'estimation de la société de générer un chiffre d'affaires d'au moins 300 millions de dollars pour ces indications. La prochaine phase de croissance significative pour la société est attendue avec le lancement d'un traitement pour l'obésité hypothalamique vers la fin 2026, qui pourrait potentiellement atteindre un chiffre d'affaires maximal d'environ 1 milliard de dollars.
Rhythm Pharmaceuticals a également fait état d'un solide premier trimestre en 2024, avec une demande constante pour IMCIVREE et une augmentation des prescriptions et des approbations de remboursement. Malgré des difficultés telles que les changements de régime Medicaid et les abandons de patients, la société reste optimiste quant à la croissance et à l'expansion de ses activités.
Rhythm a levé 150 millions de dollars par le biais d'actions privilégiées convertibles, prolongeant ainsi sa marge de manœuvre financière jusqu'en 2026. Tels sont les développements récents de Rhythm Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) anticipe la décision de la Commission européenne sur l'utilisation élargie de son médicament contre l'obésité IMCIVREE®, la santé financière et la performance du marché de la société offrent une image mitigée. Selon les données d'InvestingPro, Rhythm affiche une marge bénéficiaire brute impressionnante de 88,37% pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024. Cette marge élevée témoigne de la capacité de la société à maintenir la rentabilité de ses produits, ce qui pourrait être un signe positif pour les investisseurs compte tenu de l'expansion potentielle du marché de l'IMCIVREE®.
Cependant, la société se négocie actuellement à un multiple Prix / Livre élevé de 39,73, ce qui suggère une valorisation supérieure à sa valeur comptable. Cela peut refléter l'optimisme du marché quant aux perspectives de croissance de la société, en particulier à la lumière du récent avis positif du CHMP. En outre, le chiffre d'affaires de la société a connu une augmentation substantielle, avec un taux de croissance de 173,52% au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024.
En ce qui concerne les conseils d'InvestingPro, les analystes ont revu leurs bénéfices à la hausse pour la période à venir, ce qui pourrait être un signe de confiance dans les performances futures de l'entreprise. Cependant, ils ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année, et le cours de l'action a été assez volatil, avec un rendement total sur un an de 120,86 % à la mi-2024. Cette volatilité peut présenter à la fois des opportunités et des risques pour les investisseurs.
La capitalisation boursière de Rhythm s'élève à 2,45 milliards de dollars, ce qui reflète sa position sur le marché et l'intérêt des investisseurs. En outre, la société dispose de plus de liquidités que d'obligations à court terme, ce qui témoigne d'une solide situation financière à court terme.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.