Vendredi, H.C. Wainwright a maintenu sa recommandation d'achat et son objectif de cours de 37,00$ pour Pharming Group (NASDAQ:PHAR), suite à l'annonce par l'entreprise d'un nouvel essai clinique. Pharming Group a lancé une étude de phase 2 de preuve de concept pour évaluer le leniolisib (Joenja) chez des patients atteints de déficits immunitaires primaires (DIP) liés à une dérégulation immunitaire due à une altération de la signalisation PI3Kδ.
L'essai est une étude à bras unique, en ouvert, avec différentes doses, qui devrait inclure environ 12 patients. Il se concentrera sur l'évaluation de la sécurité, de la tolérance, de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamique et de l'efficacité clinique. Les résultats de cet essai de phase 2 devraient orienter la conception d'une éventuelle étude de phase 3.
Selon l'entreprise, l'étude pivot pourrait être un essai randomisé, contrôlé par placebo, avec un nombre de patients plus important que le précédent programme APDS, qui incluait environ 30 patients. De plus, l'entreprise prévoit qu'au moins un an de données d'exposition sera probablement nécessaire pour soutenir la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA).
Les conditions ciblées dans l'étude comprennent l'ALPS-FAS, l'haploinsuffisance CTLA4, l'haploinsuffisance NFKB1 et la déficience en PTEN. Ces DIP sont souvent graves et potentiellement mortels, et il n'existe actuellement aucun traitement approuvé ciblant le dysfonctionnement immunitaire sous-jacent.
La décision de Pharming de faire progresser le leniolisib vers des essais de phase 2 et de démontrer son efficacité clinique dans les DIP pourrait potentiellement représenter une avancée significative pour l'entreprise. Cela permettrait non seulement d'élargir son portefeuille clinique, mais aussi de créer de la valeur supplémentaire. L'analyste de la firme a réitéré sa recommandation d'achat et son objectif de cours sur la base de ces développements.
Dans d'autres actualités récentes, Pharming Group a connu une forte croissance de ses résultats financiers et du recrutement de patients pour ses produits clés, RUCONEST et Joenja. L'entreprise a rapporté une augmentation de 23% des ventes de RUCONEST au deuxième trimestre et une augmentation significative des ventes de Joenja.
De plus, Pharming Group a terminé le recrutement pour la première étude sur le leniolisib et lance une étude de phase 2. Les prévisions de revenus de l'entreprise pour l'année complète restent entre 280 millions et 295 millions de dollars, avec une croissance des revenus de 35% au deuxième trimestre et un bénéfice brut stable de 89%.
Par ailleurs, le médicament de Pharming Group, Joenja, a reçu l'approbation réglementaire de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), marquant la première approbation spécifique pour le traitement de l'APDS dans le pays. Ce développement fait suite à l'approbation réussie du médicament aux États-Unis et en Israël, élargissant sa présence mondiale.
H.C. Wainwright a maintenu sa recommandation d'achat pour Pharming Group, indiquant sa confiance dans les perspectives de l'entreprise. La firme a souligné le potentiel d'expansion supplémentaire de la portée du marché de Joenja, étant donné les examens réglementaires en cours dans d'autres pays. Ce sont des développements récents dans le parcours de l'entreprise, mettant en évidence ses progrès dans l'industrie biopharmaceutique.
Perspectives InvestingPro
Le récent lancement par Pharming Group d'une étude de phase 2 de preuve de concept pour le leniolisib s'aligne avec ses solides performances financières et sa position sur le marché. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise a démontré une impressionnante croissance des revenus de 34,54% sur les douze derniers mois au deuxième trimestre 2023, atteignant 277,56 millions de dollars. Cette trajectoire de croissance soutient la capacité de Pharming à investir dans de nouveaux essais cliniques et à élargir son pipeline de produits.
Les conseils InvestingPro soulignent les impressionnantes marges bénéficiaires brutes de Pharming, qui s'élèvent à 88,55% pour la même période. Cette solidité financière fournit à l'entreprise les ressources nécessaires pour financer des initiatives de recherche et développement, telles que l'essai clinique nouvellement annoncé.
Bien que l'entreprise ne soit actuellement pas rentable, avec un ratio P/E de -42,82, le lancement de nouveaux essais cliniques comme l'étude sur le leniolisib pour les DIP pourrait potentiellement conduire à de futures sources de revenus et à la rentabilité. Les investisseurs doivent noter que Pharming opère avec un niveau modéré d'endettement, ce qui peut offrir une flexibilité pour ses efforts de recherche et développement.
Pour les lecteurs intéressés par une analyse plus complète, InvestingPro propose 8 conseils supplémentaires pour Pharming Group, offrant une compréhension plus approfondie de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.