SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) a partagé ses connaissances sur les difficultés de traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) lors de la réunion annuelle de la Pediatric Endocrine Society 2024 à Chicago. La société a présenté les caractéristiques de base de l'étude clinique de phase 3 CAHtalyst™ Pediatric et les schémas de traitement du CAHtalog™ Registry, soulignant la nécessité de nouveaux traitements pour l'HCA, en particulier chez les patients pédiatriques.
L'étude de phase 3 pédiatrique CAHtalyst a recruté 103 sujets âgés de 4 à 17 ans atteints d'HCA due à un déficit en 21-hydroxylase. Les données de base ont montré que de nombreux participants avaient un contrôle inadéquat des androgènes surrénaliens malgré des doses élevées de glucocorticoïdes, et que plus d'un tiers d'entre eux présentaient des comorbidités telles qu'un âge osseux avancé, une puberté précoce et l'obésité. Cela souligne les limites des approches thérapeutiques actuelles et les impacts potentiels sur la santé à long terme.
Le Dr Eiry W. Roberts, médecin en chef chez Neurocrine Biosciences, a souligné le besoin urgent de nouveaux traitements, notant que les niveaux élevés d'androgènes surrénaliens malgré l'utilisation de doses supraphysiologiques de glucocorticoïdes pourraient avoir un impact négatif sur le développement et conduire à d'autres dommages à l'âge adulte.
Les données du registre CAHtalog ont analysé les schémas de traitement aux glucocorticoïdes chez 42 enfants et 32 adultes. La plupart des patients ont été traités avec des doses de glucocorticoïdes égales ou supérieures aux recommandations, ce qui a souvent entraîné une perte de contrôle de l'androstènedione. Le Dr Oksana Lekarev, membre du conseil scientifique de CAHtalog, a souligné la variabilité du contrôle de la maladie et les défis à relever pour parvenir à un contrôle optimal des androgènes surrénaliens.
En 2023, Neurocrine Biosciences a annoncé les résultats positifs des études cliniques de phase 3 pour enfants et adultes de CAHtalyst pour le crinecerfont, un nouveau médicament à l'étude. Les résultats des études ont conduit à la soumission de deux demandes de nouveaux médicaments à la Food and Drug Administration américaine en avril 2024.
L'HCA est une maladie génétique dans laquelle la production d'hormones surrénales est altérée en raison d'un déficit enzymatique, ce qui peut entraîner de graves problèmes de santé en l'absence de traitement. Les traitements actuels font appel aux glucocorticoïdes, mais leur utilisation à des doses supraphysiologiques a été associée à de graves complications.
Les données présentées à la réunion sont basées sur un communiqué de presse de Neurocrine Biosciences. La société continue d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité du crinecerfont, dans l'espoir d'offrir une nouvelle option de traitement aux personnes atteintes d'HCA.
Perspectives InvestingPro
Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX) est à la pointe du développement de traitements innovants pour l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS), son médicament prometteur crinecerfont offrant potentiellement une nouvelle norme de soins. Alors que la société progresse, sa santé financière reste un facteur clé pour les investisseurs. Selon les données d'InvestingPro, Neurocrine Biosciences peut se targuer d'une capitalisation boursière de 14,16 milliards de dollars, ce qui témoigne d'une présence significative sur le marché de la biotechnologie. La forte croissance des revenus de la société, avec une augmentation de 23,99% au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024, suggère une forte demande du marché pour ses produits et une trajectoire positive pour sa performance financière.
Les conseils d'InvestingPro soulignent plusieurs aspects clés des perspectives financières de Neurocrine Biosciences. Les analystes prévoient que la société sera rentable cette année, ce qui pourrait témoigner du succès potentiel de son pipeline de médicaments, y compris le crinecerfont. Par ailleurs, la société fonctionne avec un niveau d'endettement modéré, ce qui pourrait lui donner la flexibilité financière nécessaire pour naviguer dans le processus coûteux du développement et de la commercialisation des médicaments. Les investisseurs désireux d'approfondir les perspectives de l'entreprise peuvent consulter 13 autres Perspectives InvestingPro, qui offrent des informations telles que la croissance attendue du revenu net et les valorisations boursières.
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