SALT LAKE CITY - Recursion, une société de TechBio en phase clinique, a révélé les premiers résultats de l'essai de phase 2 SYCAMORE du REC-994, un médicament candidat pour la malformation caverneuse cérébrale symptomatique (CCM). L'étude a atteint son objectif principal de sécurité et a montré des tendances prometteuses dans les mesures d'efficacité basées sur l'IRM parmi les participants recevant la dose la plus élevée.
L'essai SYCAMORE était une étude randomisée, à double insu et contrôlée par placebo d'une durée de 12 mois évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité exploratoire du REC-994 chez les patients souffrant de la MCC. Le médicament a démontré un profil d'innocuité similaire entre le placebo et les deux bras posologiques de 200 mg et 400 mg, sans différence significative dans la fréquence et la sévérité des événements indésirables.
Les critères secondaires d'efficacité ont suggéré une réduction du volume des lésions et de la taille des anneaux d'hémosidérine à la dose de 400 mg par rapport au placebo. Cependant, aucune amélioration des résultats rapportés par les patients ou les médecins n'a été observée au bout de 12 mois. L'essai, qui n'avait pas la puissance nécessaire pour démontrer une signification statistique, a recruté 62 participants en juin 2023, et 80 % d'entre eux ont fait l'objet d'une étude de prolongation à long terme.
Jan-Karl Burkhardt, MD, chercheur principal de l'étude, et Connie Lee, Psy.D., PDG de l'Alliance to Cure Cavernous Malformation, ont tous deux exprimé leur optimisme quant au potentiel du REC-994 à répondre aux besoins non satisfaits des patients souffrant de CCM qui ont actuellement des options de traitement limitées en dehors de la chirurgie.
Recursion prévoit discuter avec la FDA des études subséquentes et a l'intention de présenter les données de l'essai lors d'une prochaine conférence médicale, ainsi que de soumettre les résultats pour publication dans un journal révisé par des pairs. Le REC-994 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
La CCM est un trouble neurovasculaire caractérisé par des malformations vasculaires dans le cerveau et la moelle épinière, entraînant des crises d'épilepsie, des déficits neurologiques et éventuellement des accidents vasculaires cérébraux hémorragiques. On estime à 360 000 le nombre de personnes symptomatiques aux États-Unis et dans l'Union européenne5, la population non diagnostiquée étant potentiellement plus importante.
L'approche de Recursion s'appuie sur son système d'exploitation Recursion OS, une plateforme qui combine la biologie, la chimie et l'apprentissage automatique pour faire progresser la découverte et le développement de médicaments. La société a son siège à Salt Lake City et opère à l'échelle mondiale.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse, et les résultats rapportés font partie des efforts continus de Recursion pour développer des solutions thérapeutiques pour la CCM et d'autres conditions.
Dans d'autres nouvelles récentes, Recursion Pharmaceuticals, basée à Salt Lake City, a fait des progrès significatifs dans ses opérations. La société a obtenu un engagement irrévocable d'Evotec SE, un actionnaire important d'Exscientia plc, pour soutenir le projet d'acquisition de la société britannique par Recursion. Cela porte le soutien total des actionnaires à la transaction à environ 53%. En outre, Recursion a annoncé un accord de 30 millions de dollars avec Genentech, ce qui représente un apport substantiel de capitaux et reflète les progrès des efforts de collaboration de Recursion dans le domaine des neurosciences.
La couverture par les analystes a été active, Jefferies initiant une couverture sur Recursion Pharmaceuticals, émettant une note Hold en raison de la valorisation actuelle de la société, tout en reconnaissant son potentiel dans l'espace de découverte de médicaments basé sur l'IA. En outre, KeyBanc a réitéré sa note "Overweight" sur Recursion Pharmaceuticals, en maintenant un objectif de prix de 16,00 $ pour les actions de la société.
Recursion Pharmaceuticals a également annoncé son intention de lancer une offre publique d'actions ordinaires de catégorie A d'une valeur de 200 millions de dollars, dirigée par Goldman Sachs & Co. LLC et J.P. Morgan, bien que la réalisation de cette offre reste soumise aux conditions du marché. Enfin, la société a connu d'importants changements au niveau de sa direction, le Dr Robert Hershberg ayant été nommé président du conseil d'administration et le Dr Najat Khan ayant rejoint la société en tant que directeur de la recherche et du développement et directeur commercial.
Perspectives InvestingPro
Alors que Recursion (NASDAQ: RXRX) continue de faire des progrès dans l'industrie de la biotechnologie grâce aux résultats de ses récents essais cliniques pour le REC-994, les investisseurs surveillent de près la santé financière de la société et sa performance sur le marché. Selon InvestingPro, Recursion détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif de stabilité financière. La société pourrait ainsi disposer d'une base solide pour financer les activités de recherche et de développement en cours, sans avoir besoin dans l'immédiat d'un financement externe.
En outre, les analystes se sont montrés confiants dans le potentiel de l'entreprise, comme en témoignent deux d'entre eux qui ont revu à la hausse leurs estimations de bénéfices pour la période à venir. Cet optimisme pourrait être lié à la croissance des ventes prévue pour l'année en cours, comme le souligne un autre conseil d'InvestingPro. De telles perspectives de croissance sont souvent un facteur clé de l'intérêt des investisseurs pour une société, en particulier dans le secteur à haut risque de la biotechnologie, où les flux de revenus futurs sont étroitement liés aux résultats des essais cliniques et aux approbations réglementaires.
InvestingPro Data révèle en outre une capitalisation boursière de 2,05 milliards de dollars pour Recursion, ce qui reflète la valorisation de l'entreprise sur le marché. Malgré un ratio P/E négatif de -4,41, qui indique que la société n'est pas rentable à l'heure actuelle, les liquidités de Recursion dépassent ses obligations à court terme. Cela suggère que l'entreprise est en bonne position pour faire face à ses engagements financiers immédiats, une considération importante pour les investisseurs qui examinent la santé financière à court terme de l'entreprise.
En plus des perspectives fournies ici, il existe plusieurs autres Perspectives InvestingPro disponibles pour Recursion, offrant une analyse plus complète des finances de l'entreprise et de la performance du marché. Ces conseils sont disponibles à l'adresse suivante : https://www.investing.com/pro/RXRX.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.