BEDFORD, Massachusetts - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), une société de biotechnologie évaluée à 583,7 millions de dollars, a annoncé aujourd'hui avoir conclu un accord avec les autorités sanitaires des États-Unis, d'Europe et du Japon sur la conception de sa prochaine étude de phase 3 EMPEROR. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise maintient une position financière solide avec un ratio de liquidité générale sain de 5,09, indiquant une liquidité robuste pour financer ses programmes cliniques. Cet essai étudiera le zorevunersen comme traitement potentiel du syndrome de Dravet, une forme sévère d'épilepsie chez l'enfant.
L'étude, qui devrait débuter mi-2025, évaluera l'efficacité du zorevunersen dans la réduction de la fréquence des crises motrices majeures et l'amélioration du comportement et de la cognition chez les enfants et adolescents âgés de 2 à moins de 18 ans. Cet essai mondial, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo vise à recruter environ 150 patients atteints du syndrome de Dravet. Les participants doivent avoir une variante confirmée du gène SCN1A non liée à un gain de fonction.
Le syndrome de Dravet est une affection débilitante avec des besoins médicaux non satisfaits importants, caractérisée par des crises fréquentes, prolongées et résistantes aux médicaments. La maladie entraîne également des déficiences développementales et cognitives, affectant la qualité de vie des patients et de leurs familles. Aucune thérapie modifiant la maladie n'est actuellement approuvée pour le syndrome de Dravet.
Le zorevunersen, un oligonucléotide antisens expérimental, a été conçu pour augmenter l'expression de la protéine NaV1.1 en ciblant la copie non mutante du gène SCN1A. Cela pourrait potentiellement traiter la cause génétique du syndrome de Dravet. Le médicament a récemment reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA, qui vise à accélérer le processus de développement et d'examen des médicaments susceptibles d'améliorer significativement le traitement par rapport aux options existantes.
Les données cliniques soutenant le régime posologique de la phase 3 ont montré une réduction médiane de 87% de la fréquence des crises convulsives et des améliorations de la cognition et du comportement chez les patients ayant reçu le traitement dans le cadre d'essais antérieurs. Ces patients étaient déjà sous les meilleurs médicaments antiépileptiques disponibles. Les résultats cliniques prometteurs de l'entreprise ont attiré l'attention des analystes, InvestingPro rapportant que trois analystes ont récemment révisé à la hausse leurs estimations de bénéfices, bien que l'entreprise ne soit pas encore rentable.
L'étude EMPEROR considérera également des critères d'évaluation secondaires clés, tels que la durabilité de l'effet sur la fréquence des crises et les améliorations dans divers aspects de la cognition et du comportement. L'essai devrait durer 60 semaines, avec des résultats attendus d'ici fin 2027.
Stoke Therapeutics a organisé une webdiffusion et une conférence téléphonique pour les analystes et les investisseurs plus tôt aujourd'hui afin de discuter de l'alignement réglementaire pour l'étude de phase 3 du zorevunersen.
Cet article d'actualité est basé sur un communiqué de presse de Stoke Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, Stoke Therapeutics a réalisé des progrès significatifs dans l'industrie biotechnologique. Le candidat médicament de l'entreprise, le zorevunersen, a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Il s'agit d'un développement important, car le zorevunersen vise à traiter le syndrome de Dravet, une forme rare d'épilepsie. La décision de la FDA a été influencée par les résultats positifs des études de phase 1/2a et d'extension en ouvert, démontrant que le zorevunersen réduisait significativement la fréquence des crises et améliorait les mesures cognitives et comportementales chez les patients. Stoke Therapeutics est actuellement en discussion avec la FDA et d'autres organismes de réglementation mondiaux pour faire progresser le zorevunersen vers une étude d'enregistrement de phase 3 mondiale, randomisée et contrôlée. De plus, TD Cowen a maintenu sa note d'achat pour Stoke Therapeutics suite à la publication de résultats prometteurs d'essais cliniques pour le zorevunersen. Ces développements soulignent l'engagement de Stoke Therapeutics à faire progresser les médicaments à base d'ARN pour traiter les affections génétiques.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.