SOUTH SAN FRANCISCO, Californie - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), une entreprise de biotechnologie axée sur le développement de traitements pour les maladies cardiaques, a annoncé des mises à jour concernant son essai clinique en cours MyPEAK-1 de phase 1b/2 pour le TN-201. Cette thérapie génique est en cours d'investigation pour le traitement potentiel de la cardiomyopathie hypertrophique (CMH) associée à MYBPC3.
Le comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) a approuvé la poursuite de l'essai, recommandant une augmentation de la dose et un élargissement des critères d'éligibilité. L'essai a terminé le dosage de sa première cohorte avec une dose de 3E13 vg/kg, montrant un profil de tolérance cohérent avec d'autres thérapies géniques à cette dose et sans réactions indésirables inattendues. Suite à cela, le DSMB a approuvé l'augmentation de la dose à 6E13 vg/kg, et le recrutement pour la deuxième cohorte est en cours.
L'étude MyPEAK-1 vise à établir le profil de sécurité du TN-201 et à explorer son potentiel dans le traitement de différentes populations en augmentant les niveaux de protéine MyBP-C, qui est déficiente chez les patients atteints de CMH associée à MYBPC3. Le protocole de l'essai a été ajusté pour inclure une biopsie de référence, élargir l'éligibilité pour inclure les patients atteints de CMH obstructive, et augmenter la taille de l'étude, pouvant potentiellement atteindre 24 participants adultes.
Les données initiales de la première cohorte devraient être rapportées en décembre 2024, se concentrant sur la sécurité, la tolérance, les analyses de biopsie cardiaque et les changements dans les biomarqueurs cardiaques par rapport à la ligne de base. L'essai recueille également des données sur les effets du TN-201 sur les biomarqueurs d'imagerie, la fonction cardiaque, la capacité d'exercice, l'état fonctionnel et la qualité de vie des patients.
De plus, Tenaya a partagé des informations sur le fardeau de la maladie de la CMH associée à MYBPC3 chez les enfants. Les données présentées lors des sessions scientifiques de la HCM Society ont révélé que sur près de 1.800 individus atteints de cette condition dans la base de données SHaRe, 13% ont été diagnostiqués avant l'âge de 18 ans, avec 50% connaissant une morbidité significative à l'âge de 40 ans. Cela souligne le besoin de nouveaux médicaments génétiques pouvant avoir un impact significatif sur les résultats.
Le TN-201 de Tenaya a reçu les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Drug de la Food and Drug Administration américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne. L'entreprise continue d'étudier la CMH pédiatrique associée à MYBPC3 à travers l'étude d'histoire naturelle MyClimb.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Tenaya Therapeutics, Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, Tenaya Therapeutics a réalisé des progrès significatifs avec son programme de thérapie génique. Canaccord Genuity a maintenu une recommandation d'achat sur les actions de l'entreprise, se concentrant sur la prochaine lecture de données cliniques pour le programme principal de thérapie génique de Tenaya, TN-201. Les données, attendues au quatrième trimestre 2024, fourniront une indication précoce de l'efficacité et de la sécurité de la thérapie. Cela marque la transition de Tenaya vers une entité en phase clinique, avec le potentiel d'influencer significativement la valorisation de l'entreprise.
En plus de ces développements, Tenaya a connu des changements majeurs dans la composition de son conseil d'administration et l'introduction d'un nouveau plan d'incitation en actions 2024. Le plan permet l'émission de 1.200.000 actions ordinaires, visant à attirer de nouveaux employés ou dans le cadre d'accords de fusion et d'acquisition. L'entreprise a également annoncé le départ prochain de Leone Patterson, son directeur financier et commercial, déclenchant une recherche pour un nouveau CFO.
Des analystes de William Blair et Canaccord Genuity ont donné leur avis sur Tenaya, le premier initiant une couverture avec une recommandation Surperformance et le second maintenant une recommandation d'achat. Enfin, H.C. Wainwright a maintenu une recommandation d'achat sur Tenaya, reflétant l'optimisme quant aux progrès de l'entreprise dans le développement de traitements pour la cardiomyopathie hypertrophique. Ce sont les développements récents qui façonnent la trajectoire de Tenaya Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Alors que Tenaya Therapeutics (NASDAQ: TNYA) fait progresser ses essais cliniques pour le TN-201, les investisseurs devraient prendre en compte la position financière et la performance de marché de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Tenaya a une capitalisation boursière de 168,03 millions €, reflétant son statut d'entreprise de biotechnologie à petite capitalisation axée sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies cardiaques.
Les conseils InvestingPro soulignent que Tenaya "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan" et que "les actifs liquides dépassent les obligations à court terme". Ces facteurs sont cruciaux pour une entreprise de biotechnologie en phase clinique, car ils offrent une flexibilité financière pour continuer à financer les efforts de recherche et développement, y compris l'essai clinique MyPEAK-1 de phase 1b/2 en cours.
Cependant, il est important de noter que Tenaya "brûle rapidement ses liquidités" et "n'est pas rentable au cours des douze derniers mois", avec un résultat d'exploitation de -126,95 millions € au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2024. Cela est typique pour les entreprises de biotechnologie en phase précoce qui investissent massivement dans les essais cliniques et le développement de médicaments.
La performance récente de l'action a été difficile, avec un rendement total du prix de -51,92% au cours des trois derniers mois. Cette volatilité se reflète dans un autre conseil InvestingPro, qui note que "les mouvements du prix de l'action sont assez volatils". Les investisseurs doivent être conscients que les actions de biotechnologie connaissent souvent des fluctuations de prix significatives, en particulier autour des mises à jour des essais cliniques et des décisions réglementaires.
Pour ceux intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre 11 conseils supplémentaires pour Tenaya Therapeutics, fournissant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.