ROCKVILLE, Md. - Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), une société biopharmaceutique en phase clinique, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a approuvé la recommandation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) d'accorder le statut de médicament orphelin à son candidat clinique VCN-01. Cette désignation concerne le traitement du rétinoblastome, une forme rare de cancer de l'œil qui touche principalement les enfants.
La désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne (UE) est réservée aux traitements ciblant des affections potentiellement mortelles ou chroniquement invalidantes, dont la prévalence ne dépasse pas 5 sur 10.000 ou dont le traitement ne serait pas rentable sans incitations. VCN-01 a également reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Steven A. Shallcross, PDG de Theriva, a exprimé sa satisfaction quant à la décision de l'UE, soulignant la nécessité de nouveaux traitements pour le rétinoblastome. La société a précédemment rapporté des résultats positifs d'un essai de phase 1 évaluant la sécurité et l'activité de VCN-01 chez des patients pédiatriques atteints de rétinoblastome réfractaire. Theriva collabore avec des experts médicaux et des organismes de réglementation pour affiner l'approche clinique de VCN-01 en tant que complément à la chimiothérapie pour les enfants atteints de cette maladie.
Le rétinoblastome, qui prend naissance dans la rétine, est le cancer de l'œil le plus répandu chez les enfants, avec un taux d'incidence estimé en Europe à 1 pour 13.844 naissances vivantes. Cette affection pose des défis importants, notamment le risque de cécité et d'autres effets secondaires graves liés aux traitements actuels.
VCN-01 est un adénovirus oncolytique administré par voie systémique, conçu pour se répliquer sélectivement dans les cellules tumorales et dégrader le stroma tumoral, qui agit comme une barrière au traitement du cancer. Cette approche vise à améliorer l'efficacité de la chimiothérapie et de l'immunothérapie co-administrées. À ce jour, VCN-01 a été administré à plus de 140 patients dans divers essais cliniques sur le cancer.
La désignation de médicament orphelin offre plusieurs avantages, notamment une exclusivité commerciale de 10 ans après l'autorisation de mise sur le marché dans l'UE, une assistance protocolaire et des frais réglementaires réduits.
Theriva Biologics se concentre sur le développement de thérapies pour le cancer et les maladies connexes présentant des besoins médicaux non satisfaits. Outre VCN-01, le portefeuille de la société comprend d'autres candidats en phase clinique ciblant différentes affections.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Theriva Biologics, Inc.
Dans d'autres actualités récentes, Theriva Biologics a réalisé des progrès significatifs dans l'essai clinique de son médicament SYN-004, avec des résultats positifs de la deuxième cohorte de son essai clinique de phase 1b/2a. L'essai vise à prévenir la maladie aiguë du greffon contre l'hôte chez les receveurs de greffes allogéniques de cellules hématopoïétiques. L'étude reste en aveugle, mais les premiers résultats suggèrent que les événements indésirables étaient typiques des patients allo-HCT et non liés au médicament étudié.
Parallèlement, Theriva Biologics a annoncé un regroupement d'actions de ses actions ordinaires à un ratio de 1 pour 25, visant à répondre aux exigences de prix par action du NYSE American. Cette décision réduira le nombre d'actions ordinaires en circulation d'environ 25,1 millions à environ 1 million.
Theriva Biologics a également obtenu la désignation de médicament pédiatrique rare de la Food and Drug Administration américaine pour VCN-01, son principal candidat produit pour le traitement du rétinoblastome, un type rare de cancer de l'œil chez les enfants. De plus, la FDA a accordé la désignation Fast Track au VCN-01 de Theriva pour le traitement de l'adénocarcinome pancréatique métastatique en combinaison avec des médicaments de chimiothérapie. L'essai VIRAGE de phase 2b, qui étudie l'efficacité de VCN-01 comme traitement de première ligne pour les patients atteints d'adénocarcinome canalaire pancréatique, devrait terminer le recrutement des patients d'ici le troisième trimestre 2024. Ce sont des développements récents dans l'engagement continu de Theriva Biologics à répondre aux besoins médicaux non satisfaits en oncologie.
Perspectives InvestingPro
Bien que Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) ait réalisé des progrès significatifs dans son développement clinique, notamment avec la désignation de médicament orphelin de l'UE pour VCN-01, la santé financière de l'entreprise présente un tableau mitigé. Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Theriva s'élève à un modeste 3,09 millions €, reflétant la nature précoce de son pipeline.
Les conseils InvestingPro soulignent que Theriva "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan", ce qui pourrait offrir une certaine flexibilité financière pour faire avancer ses programmes cliniques. Cela est particulièrement important pour une entreprise développant des traitements pour des maladies rares comme le rétinoblastome, où les coûts de développement peuvent être substantiels.
Cependant, un autre conseil InvestingPro note que l'entreprise "brûle rapidement ses liquidités", ce qui n'est pas rare pour les entreprises biopharmaceutiques en phase clinique mais mérite l'attention des investisseurs. Ce taux de consommation de trésorerie s'aligne sur l'objectif de l'entreprise de faire progresser son pipeline, y compris VCN-01, à travers des essais cliniques coûteux.
La performance récente de l'action a été difficile, les données InvestingPro montrant un rendement total du prix sur 1 mois de -63,9% et un rendement sur 1 an de -87,91%. Cette volatilité est typique dans le secteur des biotechnologies, où les prix des actions peuvent fluctuer considérablement en fonction des résultats des essais cliniques et des décisions réglementaires.
Pour les investisseurs recherchant une analyse plus complète, InvestingPro offre 13 conseils supplémentaires pour Theriva Biologics, fournissant une compréhension plus approfondie de la position financière et de la performance de marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.