NOVATO, Californie - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) a partagé des résultats prometteurs de l'étude Cyprus2+ de phase 1/2/3 sur sa thérapie génique expérimentale, UX701, pour le traitement de la maladie de Wilson, un trouble génétique rare. Selon la dernière mise à jour de l'entreprise, l'étude a montré une activité clinique significative et des améliorations du métabolisme du cuivre chez les participants.
L'étude en cours a terminé sa première étape, avec 15 patients répartis en trois cohortes de dosage montrant des réponses à la thérapie. Notamment, six patients ont complètement arrêté leurs traitements standard, qui incluent des chélateurs et une thérapie au zinc. Un septième patient est également en train de réduire progressivement ces traitements. Ces patients ont vu leurs niveaux de cuivre non lié à la céruloplasmine (NCC) se stabiliser dans des plages normales, indiquant l'efficacité potentielle d'UX701.
Ultragenyx prévoit d'ajouter une autre cohorte à l'étude, testant une dose modérément plus élevée de la thérapie génique combinée à un régime d'immunomodulation optimisé. Cet ajustement vise à améliorer l'efficacité du traitement et potentiellement permettre à la majorité des patients d'arrêter les traitements standard.
La thérapie a été bien tolérée jusqu'à présent, sans effets indésirables inattendus liés au traitement ni problèmes de sécurité immunologique significatifs signalés. L'entreprise est encouragée par les résultats intermédiaires, qui montrent des signes clairs d'expression du transgène et une amélioration du trafic du cuivre chez un sous-ensemble de patients.
UX701 a été conçu pour délivrer une expression stable du transporteur de cuivre ATP7B après une seule perfusion intraveineuse. Il a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track aux États-Unis.
La maladie de Wilson est causée par des mutations du gène ATP7B, entraînant une accumulation de cuivre dans le foie et d'autres tissus. La maladie peut entraîner de graves problèmes hépatiques, neurologiques et psychiatriques. Bien que les traitements actuels se concentrent sur la réduction ou l'élimination de l'excès de cuivre, ils peuvent avoir des effets secondaires importants, et certains patients continuent à connaître une détérioration clinique.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. et ne constitue pas une approbation de l'entreprise ou de ses produits. Les résultats de l'étude sont préliminaires, et des recherches supplémentaires sont nécessaires pour confirmer la sécurité et l'efficacité de la thérapie.
Dans d'autres nouvelles récentes, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a rapporté de solides résultats pour le deuxième trimestre avec un chiffre d'affaires total atteignant 147 millions de dollars, conduisant à une révision à la hausse de ses prévisions de revenus annuels. L'alerte résultats de l'entreprise a mis en évidence des avancées significatives dans son pipeline clinique et son portefeuille commercial, y compris des résultats positifs des essais de phase III et de phase II pour des médicaments clés. Ultragenyx a également conclu un accord avec la FDA sur la conception d'une étude de phase III pour GTX-102, un traitement potentiel pour le syndrome d'Angelman.
TD Cowen a maintenu une perspective positive sur Ultragenyx, réitérant une recommandation d'achat soutenue par les résultats prometteurs de l'essai Orbit de phase 2 pour le setrusumab, un traitement pour l'ostéogenèse imparfaite. Les données de l'essai ont indiqué une réduction significative de 67% du taux de fracture annualisé et une augmentation de 22% de la densité minérale osseuse sur 12 mois. Ces résultats ont confirmé le dosage de 20 mg/kg pour les études de phase 3 en cours, avec des indications de bénéfices plus importants pour les patients plus jeunes âgés de 5 à moins de 12 ans.
Cependant, la lecture intermédiaire de la phase 1 pour le programme de la maladie de Wilson a été retardée. Malgré cela, Ultragenyx a exprimé sa confiance dans la supériorité de ses données pour le setrusumab par rapport au romosozumab d'Amgen dans le traitement de l'ostéogenèse imparfaite. Ce sont parmi les développements récents que les investisseurs suivent de près.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) fait progresser sa thérapie génique prometteuse pour la maladie de Wilson, les investisseurs peuvent trouver un contexte supplémentaire grâce aux données en temps réel et aux conseils d'experts d'InvestingPro.
Selon les données d'InvestingPro, Ultragenyx a montré une forte croissance des revenus, avec une augmentation de 35,75% du chiffre d'affaires trimestriel au deuxième trimestre 2024. Cette croissance s'aligne avec les progrès de l'entreprise dans ses essais cliniques et son expansion potentielle sur le marché. Cependant, il est important de noter que l'entreprise n'est pas encore rentable, avec une marge bénéficiaire brute négative de -49,52% sur les douze derniers mois.
Les conseils InvestingPro soulignent que 8 analystes ont révisé à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir, suggérant une confiance croissante dans le pipeline d'Ultragenyx et la commercialisation potentielle d'UX701. Cet optimisme se reflète dans la performance de l'action, avec un rendement robuste de 56,66% au cours de l'année écoulée.
Malgré les résultats cliniques prometteurs, les investisseurs doivent être conscients qu'Ultragenyx opère avec un niveau modéré de dette et se négocie à un multiple élevé du prix par rapport à la valeur comptable de 11,43. Cette valorisation peut refléter les attentes du marché pour la croissance future et le succès potentiel de thérapies comme UX701.
Pour ceux qui envisagent un investissement dans Ultragenyx, il est utile de noter qu'InvestingPro offre 10 conseils supplémentaires pour RARE, fournissant une analyse plus complète de la santé financière de l'entreprise et de sa position sur le marché. Ces informations pourraient être particulièrement précieuses alors que l'entreprise progresse dans ses essais cliniques et s'approche de la commercialisation potentielle de ses traitements de thérapie génique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.