LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), une société de thérapie génique, est parvenue à un accord avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant une voie d'approbation accélérée pour sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, pour le traitement de la maladie de Huntington. Cette avancée représente une étape importante vers la mise à disposition d'une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de ce trouble neurodégénératif génétique.
Selon l'accord, les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe de l'histoire naturelle, pourront être utilisées comme base principale pour la soumission d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour AMT-130. Cela pourrait potentiellement éliminer la nécessité d'études supplémentaires avant la soumission. La FDA a également approuvé que l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS) pourrait servir de critère d'évaluation clinique intermédiaire, avec des réductions de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) fournissant des preuves supplémentaires du bénéfice thérapeutique.
La FDA a accordé à uniQure la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) pour AMT-130 en mai 2024, reconnaissant son potentiel à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le traitement de la maladie de Huntington. Les données intermédiaires présentées en juillet 2024 indiquaient qu'AMT-130 pourrait ralentir la progression de la maladie sur la base du cUHDRS et réduire les niveaux de NfL dans le LCR.
La société mène deux études cliniques de phase I/II multicentriques et à doses croissantes pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité exploratoire d'AMT-130. L'étude américaine implique 26 patients atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce, tandis que l'étude européenne de phase Ib/II a recruté 13 patients. Une cohorte supplémentaire est en cours de recrutement pour explorer la thérapie en combinaison avec l'immunosuppression.
La maladie de Huntington touche environ 70.000 personnes aux États-Unis et en Europe, sans qu'aucune thérapie approuvée ne soit actuellement disponible pour retarder l'apparition ou ralentir la progression. uniQure vise à poursuivre ses discussions avec la FDA au cours du premier semestre 2025 pour discuter du plan d'analyse statistique et des exigences techniques pour la soumission de la BLA.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'uniQure Inc. et reflète les progrès de la société dans le développement d'AMT-130 comme traitement potentiel de la maladie de Huntington.
Dans d'autres actualités récentes, uniQure N.V. a lancé un essai clinique de phase I/II pour son traitement expérimental AMT-162, ciblant la SLA causée par des mutations SOD1. La FDA a accordé le statut de médicament orphelin et la désignation Fast Track à cette thérapie. De plus, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à la thérapie génique expérimentale AMT-191 d'uniQure pour le traitement de la maladie de Fabry.
En outre, la société a connu des développements significatifs dans son portefeuille clinique. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à la thérapie génique expérimentale AMT-191 d'uniQure pour le traitement de la maladie de Fabry. Pendant ce temps, la thérapie génique AMT-130 d'uniQure pour la maladie de Huntington produit des données convaincantes.
Raymond James a repris la couverture d'uniQure, lui attribuant une note de surperformance, soulignant le solide portefeuille clinique de la société et sa capacité financière s'étendant jusqu'à la fin de 2027. H.C. Wainwright et Stifel ont également maintenu une recommandation d'achat sur uniQure.
Enfin, uniQure a procédé à une restructuration organisationnelle importante, comprenant une réduction de 65% de ses effectifs et la vente de son site de fabrication à Lexington, Massachusetts. Genezen a acquis les opérations commerciales de thérapie génique d'uniQure à Lexington, renforçant ainsi ses capacités mondiales de développement de thérapie génique. Ce sont les développements récents dans les opérations de la société.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.