ASHBURN, Va. - Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX), société spécialisée dans les maladies rares et orphelines, a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine d'inclure des adolescents âgés de 14 ans et plus dans ses essais cliniques pour le QRX003, un traitement potentiel du syndrome de Netherton (SN). C'est la première fois que des sujets non adultes participent à des études cliniques dans le cadre d'une demande ouverte de nouveau médicament de recherche (IND) pour cette pathologie.
La société mène actuellement deux essais cliniques sur le QRX003, une lotion topique formulée pour normaliser le processus de mue de la peau et renforcer la barrière cutanée chez les patients atteints du syndrome de Netherton. L'inclusion des adolescents devrait élargir le groupe de participants éligibles et pourrait accélérer le recrutement, ce qui permettrait d'obtenir un ensemble de données plus complet.
Le Dr Michael Myers, PDG de Quoin, a souligné l'importance de ce développement pour la communauté de Netherton, en insistant sur l'absence d'options thérapeutiques viables pour cette grave maladie héréditaire de la peau. Il a noté que les adolescents qui reçoivent actuellement un traitement systémique non indiqué sur l'étiquette pourraient se joindre à l'étude ouverte, tandis que ceux qui ne suivent pas un tel traitement pourraient participer à l'étude en aveugle contrôlée par placebo.
Le syndrome de Netherton est causé par une mutation du gène SPINK5, qui entraîne de graves défauts de la barrière cutanée, des infections récurrentes et une prédisposition aux allergies, à l'asthme et à l'eczéma. Les patients souffrent aussi souvent de déshydratation sévère, d'inflammation chronique de la peau et de retard de croissance. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif ou thérapeutique approuvé pour la SN.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Perspectives InvestingPro
Alors que Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) va de l'avant avec ses essais cliniques pour le QRX003, un examen plus approfondi de la santé financière de la société et de la performance de ses actions révèle des éléments clés. Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Quoin est actuellement de 2,73 millions USD, ce qui reflète la taille de la société au sein de l'industrie pharmaceutique. Malgré la nature potentiellement révolutionnaire de leur recherche, le ratio C/B de la société, au cours des douze derniers mois se terminant au troisième trimestre 2023, s'établit à -0,32, ce qui indique que les investisseurs ne s'attendent pas actuellement à une croissance des bénéfices à court terme.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que, bien que Quoin détienne plus de liquidités que de dettes, ce qui pourrait fournir une flexibilité financière, la société souffre de faibles marges bénéficiaires brutes et n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois. De plus, les analystes ne prévoient pas que Quoin soit rentable cette année, ce qui peut inquiéter les investisseurs potentiels. En outre, le cours de l'action a connu une volatilité importante, avec une baisse de -41,93% au cours des trois derniers mois et de -52,46% au cours des six derniers mois.
Il convient également de noter que Quoin ne verse pas de dividendes aux actionnaires, ce qui peut être un facteur à prendre en compte pour ceux qui cherchent à tirer un revenu de leurs investissements. Pour les investisseurs qui souhaitent approfondir les données financières et la performance des actions de Quoin, il existe 11 autres conseils InvestingPro qui fournissent une analyse plus complète de la société. Pour accéder à ces informations, visitez le site https://www.investing.com/pro/QNRX et n'oubliez pas d'utiliser le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.