NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT) a annoncé des résultats intérimaires positifs de son essai de phase 3 INSPIRE sur le govorestat, indiquant des avantages significatifs dans le traitement de la déficience en SORD, une neuropathie héréditaire rare. L'essai a atteint ses objectifs principaux, y compris une corrélation statistiquement significative entre les niveaux de sorbitol et les résultats cliniques, et une réduction significative du sorbitol avec le traitement par govorestat par rapport au placebo.
L'analyse intermédiaire à 12 mois a révélé une corrélation notable entre les niveaux de sorbitol et les mesures des résultats cliniques composites (p=0,05), ainsi qu'une réduction soutenue des niveaux de sorbitol chez les patients traités par govorestat sur une période de 12 mois (p<0,001). En outre, le traitement a démontré un effet hautement significatif sur l'indice de santé CMT (CMT-HI), une mesure des résultats rapportés par les patients, avec des améliorations notées dans la fonction des membres inférieurs, la mobilité, la fatigue, la douleur, la fonction sensorielle et la fonction des membres supérieurs (p=0,01).
Il a été démontré que le Govorestat, un inhibiteur de l'aldose réductase, réduit les niveaux de sorbitol chez les patients atteints de déficit en SORD, une maladie caractérisée par des mutations dans le gène de la sorbitol déshydrogénase entraînant une accumulation toxique de sorbitol. Cette accumulation entraîne une dégénérescence des motoneurones et une perte de mobilité et de motilité.
Le profil de sécurité du govorestat était comparable à celui du placebo, avec une incidence similaire d'événements indésirables rapportés entre le groupe actif et le groupe placebo. Les résultats confirment que le sorbitol est un facteur clé de la gravité et de la progression de la maladie.
Sur la base des données intermédiaires, Applied Therapeutics prévoit de demander une réunion pré-NDA avec la division neurologie de la FDA américaine pour discuter d'une éventuelle approbation. L'engagement de la société à traiter les maladies rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement est souligné par le potentiel du govorestat à ralentir la progression de la maladie et à améliorer le bien-être des patients.
Les résultats cliniques finaux de l'essai INSPIRE seront évalués à 24 mois, avec le test de marche de 10 mètres comme critère d'efficacité clinique principal. Applied Therapeutics organisera une conférence téléphonique et un webcast pour discuter de l'analyse intermédiaire et des perspectives du traitement pour le déficit en SORD.
Cet article est basé sur un communiqué de presse d'Applied Therapeutics.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.