BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour Attruby™ (acoramidis), un médicament oral destiné au traitement des adultes atteints d'ATTR-CM, visant à réduire la mortalité cardiovasculaire et les hospitalisations. Cette approbation fait suite aux résultats positifs de l'étude de phase 3 ATTRibute-CM. En réaction à cette nouvelle, les actions de BridgeBio ont grimpé de 25%.
L'étude ATTRibute-CM a démontré qu'Attruby réduisait significativement la mortalité et les hospitalisations liées aux problèmes cardiovasculaires, tout en améliorant la qualité de vie des patients. Attruby se distingue comme le premier et unique produit approuvé avec une indication spécifiant une stabilisation quasi-complète de la Transthyrétine (TTR), une protéine associée à l'ATTR-CM.
L'essai de phase 3 a impliqué 632 participants et a atteint son critère d'évaluation principal avec un Win Ratio de 1,8, indiquant un effet thérapeutique statistiquement significatif. L'impact d'Attruby était évident dans le questionnaire Kansas City Cardiomyopathy et un test de marche de 6 minutes, montrant une amélioration notable des résultats pour les patients.
L'approbation d'Attruby a été accueillie avec enthousiasme par les professionnels de santé et les groupes de soutien aux patients. Muriel Finkel, présidente des Amyloidosis Support Groups, a exprimé l'espoir et les opportunités que cela représente pour les patients atteints d'amyloïdose, soulignant l'importance de nouveaux traitements pour de meilleurs résultats.
Martha Grogan, M.D., de la Mayo Clinic, a souligné l'importance d'avoir un nouveau traitement offrant une excellente stabilisation de la TTR et améliorant les résultats des patients, transformant potentiellement une maladie mortelle en une condition gérable.
BridgeBio propose également ForgingBridges™, un programme de services de soutien aux patients aux États-Unis, conçu pour aider les patients à qui Attruby est prescrit et leurs familles à accéder au traitement, y compris des ressources d'assurance et une assistance financière.
Pour l'avenir, Neil Kumar, Ph.D., PDG de BridgeBio, a exprimé sa gratitude envers tous ceux impliqués dans l'essai et a fait part de l'intention de l'entreprise de solliciter des approbations à l'échelle mondiale, avec pour prochaines cibles l'Europe, le Japon et le Brésil. BridgeBio a déjà soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments, avec une décision attendue en 2025, et a accordé à Bayer les droits exclusifs de commercialisation de l'acoramidis en Europe.
À la lumière de ces développements, Greg Harrison, analyste chez Scotiabank, a relevé l'objectif de cours de BridgeBio Pharma à 48,00$ contre 45,00$ précédemment, tout en maintenant une recommandation Surperformance sectorielle.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.