SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé aujourd'hui la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), une thérapie génique visant à traiter le déficit en décarboxylase de l'acide L-aminé aromatique (AADC).
La société a également révélé son intention de soumettre à nouveau une demande de nouveau médicament (NDA) pour Translarna™ (ataluren) ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne à mutation non-sens (nmDMD) suite aux récents commentaires de la FDA, la soumission étant attendue d'ici le milieu de l'année.
Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics, s'est montré optimiste quant aux soumissions, soulignant les avantages potentiels d'Upstaza pour les enfants atteints d'une maladie génétique grave, la déficience en AADC. Il a également souligné l'anticipation de la nouvelle présentation de la demande d'autorisation de mise sur le marché du Translarna, qui reconnaît les besoins des patients américains et de leurs familles touchés par la DMNm.
Upstaza est une thérapie de remplacement génique unique destinée aux patients âgés de 18 mois et plus dont le diagnostic de déficit en AADC a été confirmé. La thérapie, administrée par une procédure neurochirurgicale, a montré des améliorations neurologiques transformationnelles dans les essais cliniques et les programmes d'utilisation compassionnelle. Les effets secondaires signalés sont l'insomnie, l'irritabilité et la dyskinésie. Upstaza a déjà été autorisé en Europe, en Grande-Bretagne et en Israël.
Le déficit en AADC est une maladie génétique rare et généralement fatale qui affecte gravement les enfants dès les premiers mois de leur vie, nécessitant souvent une thérapie et des interventions continues pour gérer les complications qui mettent leur vie en danger.
Translarna, développé par PTC Therapeutics, est une thérapie de restauration des protéines pour les troubles génétiques causés par une mutation non-sens, comme le nmDMD, une maladie génétique rare et fatale entraînant une faiblesse musculaire progressive et une mort prématurée.
PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique internationale qui se consacre au développement et à la commercialisation de médicaments pour les maladies rares. Le portefeuille de produits et l'expertise scientifique de la société visent à répondre aux besoins des patients dont les options thérapeutiques sont limitées.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de PTC Therapeutics. Les déclarations prospectives de la société impliquent des risques et des incertitudes, y compris les résultats potentiels des soumissions réglementaires et la commercialisation de ses produits. Il n'existe aucune garantie d'approbation réglementaire ou de succès commercial pour Upstaza ou Translarna.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.