Lundi, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a vu ses actions bondir de 20% suite à l'annonce d'un accord historique avec Novartis Pharmaceuticals Corporation. L'accord porte sur la licence et la collaboration du programme de PTC pour la maladie de Huntington, en particulier PTC518, et comprend un paiement initial substantiel ainsi que des paiements d'étape et des redevances.
PTC Therapeutics recevra 1,0 milliard de dollars en espèces à la clôture de la transaction. De plus, l'entreprise est éligible à des paiements pouvant atteindre 1,9 milliards de dollars, conditionnés à l'atteinte de certains jalons de développement, réglementaires et commerciaux. L'accord accorde également à PTC une part des bénéfices sur le marché américain et des redevances échelonnées à deux chiffres sur les ventes nettes en dehors des États-Unis.
Novartis s'est engagé à prendre en charge les responsabilités mondiales de développement, de fabrication et de commercialisation de PTC518 après l'achèvement de la partie contrôlée par placebo de l'étude PIVOT-HD en cours. Cette transition est prévue pour le premier semestre 2025, les entreprises partageant les profits et les pertes aux États-Unis sur une base de 40/60 en faveur de Novartis.
Matthew B. Klein, M.D., Directeur Général de PTC Therapeutics, a exprimé son optimisme quant à cette collaboration, soulignant le potentiel de PTC518 comme thérapie orale modificatrice de la maladie de premier plan pour la maladie de Huntington. Il a déclaré que les aspects financiers de l'accord reflètent la promesse du traitement et que le partenariat avec Novartis permettra de tirer parti de l'expertise de PTC dans les thérapies d'épissage à petites molécules, ainsi que des capacités mondiales de développement et de commercialisation de Novartis.
Vas Narasimhan, PDG de Novartis, a souligné l'importance stratégique de l'accord pour renforcer leur pipeline en neurosciences et leur engagement à explorer de nouvelles approches pour les maladies neurodégénératives avec des besoins non satisfaits importants.
PTC518, issu de la plateforme d'épissage de PTC, a montré des résultats prometteurs dans l'essai de phase 2 PIVOT-HD, avec des résultats intermédiaires en juin 2024 indiquant une réduction des niveaux de protéine Huntingtine mutante et des bénéfices cliniques potentiels.
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