Milestone® Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : MIST) annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis un avis de refus de dossier (RTF) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'étripamil en spray nasal, qui est destiné à l'auto-administration et au traitement de la fréquence cardiaque rapide épisodique connue sous le nom de tachycardie supraventriculaire paroxystique (PSVT).
Après une première évaluation, la FDA a conclu que la NDA, qui a été soumise en octobre 2023, ne contenait pas suffisamment d'informations pour procéder à un examen détaillé. La FDA a demandé des détails supplémentaires concernant le moment où les données sur les effets indésirables ont été collectées au cours des essais cliniques de phase 3 ; la FDA n'a pas soulevé de questions concernant le type ou la gravité des effets indésirables signalés. Milestone cherche actuellement à obtenir des conseils supplémentaires et organise une discussion avec la FDA.
"Notre objectif est de collaborer avec la FDA afin de comprendre pleinement les questions non résolues et de déterminer les prochaines étapes", a déclaré Joseph Oliveto, président et directeur général de Milestone Pharmaceuticals. "Nous sommes déterminés à faire du spray nasal d'étripamil une option innovante, facile à transporter et à action rapide qui permettrait aux patients souffrant de troubles occasionnels du rythme cardiaque de gérer leur état de manière autonome lorsqu'ils ne se trouvent pas dans un établissement médical."
L'étude RAPID est une étude clinique internationale de phase 3, randomisée et en double aveugle, qui compare l'étripamil à un placebo chez des personnes souffrant de TVP. L'étude visait à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'étripamil lorsqu'il est auto-administré pour le traitement de la TVP. RAPID a atteint son objectif principal, puisque 64 % des participants s'étant auto-administré de l'étripamil ont vu leur rythme cardiaque revenir à la normale dans les 30 minutes, contre 31 % des participants ayant reçu un placebo (HR = 2,62, p<0,001). L'avantage était apparent chez 73 % des participants après une heure. De plus, les personnes ayant reçu l'étripamil ont montré une diminution significative du temps nécessaire pour retrouver un rythme cardiaque normal, avec un temps médian de 17 minutes (IC 95 % : 13,4, 26,5) contre 54 minutes (IC 95 % : 38,7, 87,3) pour les personnes ayant reçu un placebo. L'étude a également montré une amélioration statistiquement significative de plusieurs symptômes associés à la TVP chez les participants traités par l'étripamil, selon un questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (PRO). Les données relatives à la sécurité et à la tolérabilité de l'étripamil appuient la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA).
Cet article a été produit et traduit avec l'aide de l'intelligence artificielle et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, voir nos conditions générales.