ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) a rapporté des avancées significatives dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge exsudative (DMLA humide), une maladie rétinienne courante. Lors de la réunion de l'American Academy of Ophthalmology, les données d'une sous-étude de Phase II ont démontré une réduction de 97% de la charge de traitement pour les patients atteints de DMLA humide bilatérale ayant reçu ABBV-RGX-314, un candidat de thérapie génique.
La sous-étude a traité l'œil controlatéral des patients ayant précédemment reçu ABBV-RGX-314 dans un œil, dans le but de déterminer la sécurité et l'efficacité d'une dose unique dans les deux yeux. Neuf mois après le traitement, la majorité des patients n'avaient besoin d'aucune ou d'une seule injection supplémentaire, et 78% étaient totalement exempts d'injections, maintenant une acuité visuelle et une épaisseur rétinienne stables.
Curran Simpson, Président et CEO de REGENXBIO, a souligné le potentiel d'ABBV-RGX-314 pour transformer les options de traitement de la DMLA humide, offrant un traitement unique pour une condition qui nécessite généralement des injections fréquentes à vie. Le Dr Arshad Khanani, qui a présenté les données, a souligné que cela représente une étape importante pour la thérapie génique dans le traitement des maladies rétiniennes courantes.
Les données de sécurité jusqu'au 11/09/2024 ont indiqué qu'ABBV-RGX-314 était bien toléré, sans effets indésirables graves liés au médicament ni cas d'inflammation intraoculaire signalés. Les effets secondaires les plus courants étaient légers et se sont résolus rapidement.
REGENXBIO, en collaboration avec AbbVie, étudie ABBV-RGX-314 comme traitement potentiel non seulement pour la DMLA humide, mais aussi pour la rétinopathie diabétique et d'autres affections rétiniennes chroniques. La thérapie fonctionne en inhibant le VEGF, un facteur impliqué dans la croissance de vaisseaux sanguins perméables qui contribuent à l'accumulation de liquide dans la rétine.
La DMLA humide est une cause importante de perte de vision, particulièrement aux États-Unis, en Europe et au Japon. Les traitements actuels nécessitent des injections intraoculaires continues, rendant l'adhésion difficile et conduisant souvent à un déclin de la vision au fil du temps.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de REGENXBIO Inc. et représente un développement prometteur dans la thérapie génique pour les maladies rétiniennes, offrant potentiellement un nouveau standard de soins pour des millions de personnes affectées par la DMLA humide.
Dans d'autres nouvelles récentes, Regenxbio a connu des avancées significatives dans ses programmes de thérapie génique. La société a rapporté des résultats positifs à long terme de l'essai CAMPSIITE de sa thérapie génique RGX-121 pour le syndrome de Hunter, montrant des réductions durables d'un biomarqueur clé de la maladie cérébrale et permettant à un nombre important de patients d'arrêter la thérapie standard de remplacement enzymatique. Raymond James a repris la couverture de Regenxbio avec une note Surperformance, soulignant le potentiel de croissance porté par le pipeline diversifié de traitements de la société.
Regenxbio a également annoncé la nomination de Mitchell Chan comme nouveau Vice-président exécutif et Directeur financier. H.C. Wainwright a maintenu une recommandation d'Achat sur Regenxbio, reflétant une perspective positive sur les perspectives de la société suite aux récents résultats d'essais. La société de biotechnologie se prépare à une soumission progressive de demande de licence biologique au troisième trimestre 2024, qui pourrait conduire à un bon de revue prioritaire en 2025.
Lors de son alerte résultats du deuxième trimestre 2024, Regenxbio a rapporté une solide position financière avec 327 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres négociables. La société a également discuté des avancées dans d'autres programmes prioritaires, y compris des thérapies géniques ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne, la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide et l'œdème maculaire diabétique. Ce sont les derniers développements dans la recherche et le développement de thérapies géniques de Regenxbio.
Perspectives InvestingPro
Les avancées prometteuses de REGENXBIO dans le traitement de la DMLA humide arrivent à un moment critique pour l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de REGENXBIO s'élève à 548,6 millions de dollars, reflétant l'intérêt des investisseurs pour son pipeline innovant de thérapie génique. Cependant, l'entreprise fait face à des défis financiers, avec un chiffre d'affaires de 89,04 millions de dollars au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2023, représentant une baisse de 8,18% en glissement annuel.
Malgré ces défis, les conseils InvestingPro soulignent que REGENXBIO détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, offrant une flexibilité financière pour poursuivre ses efforts de recherche et développement. Ceci est particulièrement important étant donné que l'entreprise brûle rapidement ses liquidités, un scénario courant pour les entreprises biotechnologiques investissant massivement dans des thérapies révolutionnaires comme ABBV-RGX-314.
Les récentes données positives de la sous-étude de Phase II pourraient expliquer pourquoi REGENXBIO a connu un rendement significatif au cours de la dernière semaine, avec un rendement total du prix sur 1 semaine de 8,82%. Cette hausse suggère que les investisseurs réagissent favorablement aux progrès cliniques de l'entreprise.
Il convient de noter que le chemin vers la rentabilité de REGENXBIO reste incertain. Les conseils InvestingPro indiquent que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise sera rentable cette année, ce qui se reflète dans son ratio P/E négatif de -2,32 pour les douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2023. Cependant, pour une entreprise biotechnologique axée sur le développement de traitements révolutionnaires, la rentabilité actuelle peut être moins importante que l'impact potentiel sur le marché de ses thérapies.
Les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie de la santé financière et du potentiel de marché de REGENXBIO peuvent accéder à des conseils InvestingPro supplémentaires, avec 8 conseils supplémentaires disponibles sur la plateforme pour guider les décisions d'investissement dans cette action biotechnologique dynamique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.